包括支持治療和疾病針對性目標治療兩部分。支持治療的目的是預防和治療血細胞減少相關的并發癥;
目標治療則是補充和替代極度減少和受損的造血干細胞,如異基因造血干細胞移植或免疫抑制治療。年齡40歲,無HLA相合同胞供者的重型再生障礙性貧血首選強化免疫抑制治療。非重型再障可采用雄性激素和環孢素治療。