一、臨床前安全性數據
1、急性中毒
小鼠的LDo值（腹腔注射）劑量范圍是520-760 mg/kg，而大鼠是150-300 mg/kg．重復靜脈使用100 mg/kg或更高的劑最可導致大鼠出現中毒癥狀。
2、慢性中毒
與臨床不良反立一致，慢性中毒試驗出現了淋巴造血系統、胃腸道、膀胱、腎臟、肝臟和性腺的損傷。
致突變和致癌作為一種烷化劑，異環磷酰胺是一種具遺傳毒性的物質并具有相應的致突變性。在大鼠和小鼠的長期研究中，異環磷酰胺已被證明具有致癌作用。
3、生殖毒性
異環磷酰胺有胚胎毒性和致畸作用。對三種動物（小鼠、大鼠、家兔）使用3-7.5 mg/kg的劑量均出現了致畸作用。
二、藥效學
異環磷酰胺是屬于氧氮磷環類家族的細胞生長抑制劑，從化學上講，他與氮芥有關，是環磷酰胺的一種合成類似物。環磷酰胺在體外是沒有活性的，它在肝臟由微粒體酶類選擇性活化。與此同時，本品的氧氮磷環C-4院子被羥基化。由此形成其初級代謝產物4-羥基一異環磷酸胺，并與其異構體異醛磷酸異環磷酰胺平衡。異醛異環磷酰胺發分展為丙烯醛和烷化代謝產物異環磷酰胺芥。丙烯醛是導致異環磷酰胺毒性的主要原因．另一條代謝途徑是氯乙烯側鏈的氧化和脫烷基。異環磷酰胺的細胞毒性作用是由于其烷化代謝產物和DNA的相互作用．其選攻擊點是DNA的磷酸二酯鍵。烷基化導致DNA鏈的斷裂和交聯．在細胞周期中，通過G2期受阻。其細胞毒性不是細胞周期特異的，不能排除本品的交叉耐藥性，主要指與其結構相關的細胞生長抑制劑比如環磷酸胺．但是也包括其它烷化劑。另一方面，已有報道異環磷酰胺對環磷酰胺耐藥的或環磷酰胺治療后復發的腫瘤常常仍然有效。