近日,復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院主任醫師黃錦海、周行濤團隊,與暨南大學附屬深圳眼科醫院教授雷和田團隊、溫州醫科大學附屬眼視光醫院教授王勤美團隊合作,開發了一種針對VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因編輯系統,為角膜新生血管的治療帶來新突破。相關研究發表于《先進科學》。
角膜新生血管(CoNV)是一種重要致盲性眼部病變,全球范圍內發病率達4.1%-10.4%,其中12%-57.4%的患者會因此失明。CoNV的傳統藥物療法存在利用率低、作用時間短、副作用大等問題,亟待高效可靠的新型療法。
研究團隊從臨床需求出發,聚焦眼科醫工交叉,鎖定促血管生成的關鍵驅動因子——血管內皮生長因子(VEGF),并篩選開發了一種針對VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因編輯系統。采用基因編輯“剪”斷促新生血管形成的關鍵環節,實現一針“剪”血的治療效果,進而維持角膜透明與健康的生理狀態。

CRISPR/Cas9系統編輯VEGFA基因治療角膜新生血管示意圖 圖片來源于《先進科學》
在體動物實驗數據表明,經過該方法的一次性治療,體外表現為顯著的抗血管功能,體內則可成功抑制由角膜縫線引起的VEGFA表達上調及CoNV形成過程,展示出持久且安全的抗新生血管療效。
相關論文信息:https://doi.org/10.1002/advs.202401710
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