工程師們開發了新工具，可以進行更個性化的細胞治療

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來源：通過騰訊公眾平臺

明尼蘇達大學雙城分校的一個團隊首次開發了一種新工具，用于預測和定制一種稱為“特定地點重組”的特定DNA編輯的速度。這項研究為糖尿病和癌癥等疾病提供更個性化、更高效的遺傳和細胞療法鋪平了道路。

該研究發表在《自然通訊》上。

位點特異性重組過程涉及使用酶來識別和修改活細胞中特定DNA序列。它具有使用細胞療法治療無數疾病的重要應用。

例如，免疫療法需要從患者身上提取免疫細胞，并對它們進行基因改造，以對抗癌癥等疾病。在這些應用中，重要的是要精確控制基因表達的時間，以最大限度地提高治療效果，同時最大限度地減少體內的不良反應。

明尼蘇達大學工程師開發了一種將高通量實驗與機器學習模型相結合的方法，使特定站點的重組過程更加高效和可預測。該模型允許研究人員編程DNA的編輯速度。這意味著他們可以控制治療細胞對其環境的反應速度，從而控制其產生藥物或治療性蛋白質的速度或緩慢。

該論文的高級作者、明尼蘇達大學雙子城生物醫學工程系副教授Casim Sarkar表示，據他們所知，這是第一個使用模型來預測修改DNA序列如何控制特定地點重組速度的例子。通過將工程原理應用于這個問題，他們可以撥打DNA編輯的發生速度，并使用這種控制形式來定制治療性細胞反應。他們的研究還確定了新的DNA序列，這些序列的重組效率比自然界中發現的DNA序列要高得多，這可以加快細胞反應時間。”

Sarkar和他的團隊首先開發了一種實驗方法來計算特定站點的重組率，然后使用該信息來訓練機器學習算法。最終，這允許研究人員簡單地輸入DNA序列，該模型預測該DNA序列的重組速度。

他們還發現，他們可以使用建模來預測和控制細胞內多種蛋白質的同時產生。這可用于編程干細胞，以產生用于再生醫學應用的新組織或器官，或賦予治療細胞以預先定義的比例生產多種藥物的能力。

Sarkar解釋道，不同的患者可能需要不同的劑量或更快或更慢的細胞反應——并非每個人都是一樣的。通過在細胞內建立利用具有不同和定義重組速率的多個DNA序列的遺傳回路，我們現在可以實現以前很難做的事情，例如治療細胞中蛋白質生產的程序比率。我們的理性方法可以為患者提供個性化治療。”

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