首先有必要科普一下什么是臨床試驗,以及為什么要做臨床試驗?
什么是臨床試驗?
臨床試驗(Clinical Trial),指任何在人體(病人或健康志愿者)進行藥物的系統性研究,以證實或揭示試驗藥物的作用、不良反應及/或試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄,目的是確定試驗藥物的療效與安全性。
1.為什么要開展臨床試驗?
出于對患者利益的保護,一個新藥在進入臨床實踐之前需要先經過臨床試驗,獲得藥理(效果)和毒理(不良反應)的數據,同時也需要得到有效率和生存期的數據。那么獲得這些數據的有效途徑就是開展臨床試驗。
美國NCCN指南推薦:在沒有標準治療的情況下, 鼓勵患者參加臨床試驗。人體的內環境是一個復雜的機體,在細胞和其他動物體內證明有效的藥物到了人體內部不一定有效,因此我們需要設計不同階段的臨床試驗來驗證藥物的作用。雖然我們不能確保每個參與其中的患者都能從中獲益, 但是從長遠來看人類攻克腫瘤的點滴進步, 都離不開臨床試驗的功勞。
事實上,臨床試驗也正是奇跡誕生的地方。
2.為什么抗拒臨床試驗?
我和很多不接受臨床試驗的患者聊過,他們抗拒的最常見原因是認為臨床試驗存在很多不確定因素,參加臨床試驗相當于小白鼠。事實上在進行人體臨床試驗之前,這些藥物往往已經獲得在動物(如鼠、狗、猴子等動物)體內的安全數據,而且在正式開展人體臨床試驗之前需要報倫理委員會審批,倫理委員會的成員里規定一定要有非醫學專業的人員,他們代表的就是患者的觀點和利益。所有的臨床試驗都不能損害受試者的利益(這是最起碼的要求),很多臨床試驗還要求患者可以獲得一定的利益,比如交通或營養補貼,有些研究還可能給患者買相關的保險。此外,臨床試驗需要獲得患者的知情同意,在臨床試驗過程中患者有權利隨時決定退出研究,這本身也是對患者權益的一種保護。
3.在中國開展的臨床試驗
目前在中國開展的臨床試驗可以分為一下幾大類:
(1)Me too 研究
一些在國外臨床試驗中證實有效的藥物,在進入中國市場之前需要證實對中國人群同樣有效,因此需要開展類似的臨床試驗。比如已經完成的Artist研究就是安維汀在中國的注冊研究,開展該研究的時候國際多中心III期研究AVF2107已經證實安維汀可以給晚期腸癌患者帶來生存獲益,患者在參加Artist研究時不僅可以獲得免費的藥物和檢查,還可以獲得一定的交通補貼。等到這些藥物正式上市,平均每個月的治療費用高達3萬人民幣。
(2)新藥研究
隨著我國制藥產業研發能力的提高,我們也逐漸有了自主創新的藥物,這些藥物在獲得適應癥之前同樣需要開展臨床研究,這類研究的不確定性相對多一些,需要摸索有效的藥物劑量,收集安全性的數據。即使在這種情況下,患者的利益和安全仍是研究團隊最關心的頭等大事。
(3)擴大適應癥的研究
有些藥物已經在其中病種中證明有效,我們想觀察在新的病種中是否仍然有效。很多藥物都有光譜抗腫瘤的作用,類似的研究安全性比較有保障。
4.如何獲得臨床試驗的信息?
1.登陸美國國家臨床試驗公示網站(https://clinicaltrials.gov/ ),查詢正在進行的臨床試驗。
2.登陸中國臨床試驗注冊中心查詢(http://www.chictr.org.cn)正在進行的臨床試驗。
3.登陸國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心官方網站,http://www.cde.org.cn,點擊臨床試驗登記與公示。
PS:干細胞臨床研究備案和藥物申報具有特殊性。一般認為,在1或2注冊的臨床試驗,只是代表獲得醫院倫理審查(如果未獲得倫理審查,會有顯示),并不代表是正規合法的臨時試驗。但沒有查到任何一項注冊,肯定不是正規合法。