1.治療原則
輕型地中海貧血不需治療；中間型α地中海貧血應避免感染和用過氧化性藥物，中度貧血伴脾腫大者可做切脾手術。造血干細胞移植（包括骨髓、外周血、臍血）是根治本病的惟一臨床方法，有條件者應爭取盡進行。
2.輸濃縮紅細胞
（1）低量輸血單純的輸血或輸紅細胞最終導致血色病。中等量輸血療法，使血紅蛋白維持在60～70g/L。實踐證明，這種輸血方法雖然使重型患者有望擺脫近期死亡的威脅，但患者的生存質量隨年齡增長越來越差。相當一部分患者于第2個10年內因臟器功能衰竭而死亡。
（2）高量輸血高量輸濃縮紅細胞的優點：①糾正機體缺氧；②減少腸道吸收鐵；③抑制脾腫大；④糾正患兒生長發育緩慢。方法是先反復輸濃縮紅細胞，使患兒血紅蛋白含量達120～140g/L，然后每隔3～4周Hb≤80～90g/L時輸注濃縮紅細胞10～15ml/kg，使Hb含量維持在100g/L以上。
3.鐵螯合劑
因長期高量輸血、骨髓紅細胞造血旺盛、“無效紅細胞生成”以及胃腸道鐵吸收的增加，常導致體內鐵超負荷易合并血色病，損害心肝、腎及內分泌器官功能，當血清鐵蛋白（SF）>1000μg/L，血清轉鐵蛋白完全飽和開始驅鐵治療。目前臨床廣泛使用的是注射給藥的去鐵胺（得斯芬），也有新型的口服給藥的地拉羅司（恩瑞格）。
4.造血干細胞移植（HSCT）
HSCT是當前臨床上根治本病的惟一方法。
5.脾切除、大部分脾栓塞術
中間型地中海貧血（HbH病）：中度/重度貧血（HbL）無黃疸的HbH患病者，行切脾術療效極佳，可使Hb上升至90～110g/L，若術前Hb>80g/L或慢性溶血性黃疸者，切脾常無效。
6.基因治療
從分子水平上糾正致病基因的表達，即基因治療。