“罕見病”的經濟療法

　　人類正以類似行為藝術的方式對抗著上天的捉弄。

　　2014年夏天，人們往自己身上傾倒著一桶又一桶冰水。娛樂感爆棚的“冰桶挑戰”以病毒式傳播讓“罕見病”獲得了罕見的社會關注。

　　絕大多數罕見病是基因缺陷所致，而醫學問題也有其經濟學療法。

　　經濟杠桿激勵“孤兒藥”研發

　　“冰桶挑戰”讓人們關注漸凍癥，其實，這只是罕見病中的常見病。

　　世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.065%~0.1%的疾病或病變，有的國家認定的罕見病有五六千種，有的國家認定的達七八千種。

　　因其罕見，罕見病所獲得的各種資源投放也相對稀少，這導致絕大多數罕見病患者缺醫少藥。罕見病用藥也被稱為孤兒藥，藥品研發投入驚人，風險巨大，在歐美等國，政府、醫療機構、制藥企業也都曾經不愿投入其中。

　　在各方不懈努力下，1983年美國通過了《孤兒藥法案》。該法案設計的經濟杠桿尤其引人注意：給予藥企開發罕見病用藥特定的快速審批通道，藥品可獲得7年市場獨占權，50%的臨床試驗費可抵減稅款，此外還設立專門補助和研究基金。

　　這些經濟性刺激，鼓勵了制藥公司投入罕見病藥物研發。該法案實施前，美國只有不足10種罕見病上市藥物，目前已登記的罕見病藥物超過2000種，其中500種左右被批準上市。

　　通過檢索可以發現，在美國，1983~1989年，年均準許47種藥品孤兒藥地位，8種上市；1990~1999年，年均準許65種，上市14種；2000~2009年，年均準許109種，上市15種。近年來，這種速度有增無減。

　　2008~2011年美國政府資助罕見病及罕用藥研究基金項目共計15657項，總金額約60.8億美元。

　　20世紀90年代開始，新加坡、歐盟、日本、澳大利亞等30多個國家和地區陸續出臺了更為積極的激勵政策，許多罕見病的治療藥物從無到有，顯著增多。

　　設計靈活的付費機制

　　中國目前只有1%的罕見病擁有基本治療方案，市場上銷售的100余種罕見病藥物幾乎完全依靠進口。在上海、北京等一線城市，有部分治療藥物可獲得部分報銷、基金互助。

　　已經上市的罕見病治療藥物，往往由于價格昂貴，患者無法獲益。比如，十年前（2004年）美國的數據就顯示，使用健贊公司的孤兒藥治療戈謝病的人均價格是每年20萬美元至40萬美元。

　　有鑒于此，近年來中國相關公益組織、專家學者頻頻呼吁將罕見病治療納入醫保。有些學者甚至建議設定罕見病專項醫保制度、救助基金。

　　但是，由于罕見病藥物療效不確切，價格昂貴，目前在中國絕大多數地區，僅有個別罕見病中的常見病用藥進入了醫保目錄。

　　對于罕見病的治療，遠不只是醫保問題，國家需要從藥物研發、審批、生產、銷售以及付費機制上設計出一整套組合措施。至少，歐美等國的經驗表明，經濟手段在研發環節作用顯著。

　　從世界范圍看，盡管研發資源的投放不斷增多，但對于罕見病的醫學知識仍十分匱乏，僅有不到1000種罕見病存在有限的現代醫學的科學認知。

　　更急迫的問題在于，雖然像《藥品注冊管理辦法》等中國極少數法規涉及罕見病，但是，罕見病還沒有清晰的定義，這直接導致相關政策制度的制定和落實存在困難。

　　加強基礎信息采集

　　“罕見病”是個相對、動態、變化的概念，從發病數量上可能成為少見病、常見病，甚至多發病。因此對罕見病定義的微小改變，都涉及政策調整。

　　2011年至今，本刊記者曾接觸過幾位罕見血液類疾病患者，在交談中他們時常會開幾句玩笑，甚至將“可能明天就死了”說得輕描淡寫，但記者很強烈地感覺到了壓抑。只有他們明白，生命多一分鐘就是一分鐘。

　　“病人等不起”。這些年罕見病患者家屬多次呼吁。但是，罕見病具有相對性、漸變性和不確定性等特點，即便是世界一流制藥企業，在研發治療藥物時都顯得力不從心，中國制藥企業更是愛莫能助。

　　同時，罕見病治療藥物基本是由歐美國家制藥企業研發，進入中國需要經歷重重關隘。

　　首先，依照中國藥政法律法規，第一關是臨床試驗。本刊記者時常聽到人們為此抱怨中國藥政部門效率低下，甚至也不乏“陰謀論”，但是，每個國家都有藥政法律法規，嚴格落實不僅是必要的，也是嚴肅的，遑論絕大多數罕見病病理基本不清。當然，藥政部門也確實亟需加強政策靈活性，對具體問題采取更積極的處置態度。

　　在官方信息缺少、政策不明的情況下，一些不良企業和商家編造的虛假信息往往被患者及其家屬視為最后一根救命稻草，從而帶來更加重大的經濟損失和身心傷害，引發一幕幕家庭悲劇。

　　中國缺乏罕見病的流行病學等基礎信息，導致政府決策部門無法進行清晰的、切實可行的政策安排。這就需要政府、醫療機構以及社會力量加強對罕見病的摸底、測算，并對藥品有效性、安全性、可獲得性、可及性等狀況進行密切監測。