美國FDA授予抗癌藥OBI3424治療肝細胞癌的孤兒藥地位

臺灣浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下簡稱浩鼎）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予OBI-3424治療肝細胞癌（HCC）的孤兒藥資格。

孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發罕見病藥物的制藥公司將獲得相關激勵措施，包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

HCC簡稱肝癌，是全球第六大癌癥類型，這是一種致命性癌癥，5年生存率僅為12.2%，該病也是癌癥死亡的第三大原因。但在美國，HCC非常罕見，2018年將有大約61483例HCC被確診。雖然大多數肝癌是可預防的，但HCC的發病率最近在美國也在增加，可能是由于常見的風險因素，如慢性肝病、病毒性肝臟感染（如肝炎）和肝硬化。HCC患者也有較高的風險發展為對標準護理（SOC）耐藥，因此該領域對新的替代療法存在著迫切的需求。

OBI-3424是一種首創的（first-in-class）DNA烷基化抗癌制劑，選擇性靶向過表達醛-酮還原酶1C3（AKR1C3）的癌細胞。這種選擇性激活模式是OBI-3424區別于傳統的非選擇性烷化劑（如環磷酰胺和異環磷酰胺）的一大特征。Ascenta制藥公司擁有該藥在中國、日本、韓國、新加坡、馬來西亞、泰國、土耳其和印度的權利，浩鼎擁有該藥在其他地區和國家的權利。

有文獻顯示，AKR1C3過表達存在于許多耐藥和難治性癌癥中，包括HCC、去勢抵抗性前列腺癌（CRPC）、T細胞急性淋巴細胞白血病（T-ALL），AKR1C3在多達15種實體瘤和液體腫瘤中呈現高表達。

目前， 浩鼎已啟動一項I/II期臨床研究，評估OBI-3424治療實體瘤的潛力，包括HCC和去勢抵抗性前列腺癌[CRPC]）。