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    發布時間:2014-09-11 15:10 原文鏈接: 長期追蹤顯示他汀療法對遺傳性膽固醇疾病患兒有益

      據9月10日發表在《美國醫學會雜志》上的一則研究披露,對因一種遺傳性膽固醇疾病而服用他汀類進行治療的兒童的為期10年的跟蹤顯示,它對動脈粥樣硬化的某項檢測指標顯示有益處,盡管低密度脂蛋白濃度提示更強力的或更早開始他汀治療可能是有必要的。

      家族性高膽固醇血癥(FH)是一種流行性(占人群的1/500)的遺傳性疾病,該病會讓人十分容易罹患過早出現的動脈粥樣硬化及隨后的心血管疾病。在FH患兒中,動脈粥樣硬化的進展會在青春期之前被觀察到。因此,FH的治療指南提倡對年齡小至8歲的孩子就開始用他汀類治療。然而,根據文章的背景資料,在孩提時期開始他汀療法的長期功效及安全數據并不存在。

      荷蘭阿姆斯特丹學術醫療中心的D. Meeike Kusters, M.D.及其同事對一組接受他汀療法直至成年的FH患兒進行了追蹤。該項研究包括214名雜合子FH患兒(他們有2個不同形式的分別遺傳自父親和母親的特定基因);他們住在荷蘭,年齡8-18歲;他們在1997-1999年間被隨機分配到一個為期2年、有安慰劑作為對照的普伐他汀試驗中。在試驗之后,所有的孩子都接受了普伐他汀并連同其95名未受疾病影響的兄弟姐妹一起被追蹤至2011年3月。在10年后,所有的參與者都接受了體檢,空腹抽血,對家族史和病史進行評估,其中包括不良事件的發生,并檢測了頸動脈內膜-中膜厚度(IMT,某動脈壁的厚度),后者是動脈粥樣硬化的一個得到驗證的標記。

      有194名(占91%)的FH患者及83名(占87%)的患者的兄弟姐妹完成了為期10年的追蹤,他們的年齡都在 18-30歲間。研究人員發現,在孩提時期開始他汀藥物治療的FH患者與頸動脈TMT進展的正常化有關。此外,較早開始他汀治療與隨訪時較薄的頸動脈 TMT有關。在隨訪期間沒有嚴重不良事件的報告。

      FH患者在隨訪時的低密度脂蛋白濃度沒有達到目前的治療標準,而頸動脈TMT比其未受疾病影響的兄弟姐妹要厚。

      作者寫道:“為了在這一高危人群中完全恢復動脈壁的形態并避免以后發生心血管事件,可能需要進行更強勁的降脂療法或更早開始他汀類療法。”

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