A004基因治療視網膜色素變性被授予孤兒藥認定資格

　　MeiraGTx是一家位于紐約和英國的基因治療公司，今天宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其專有的AAV介導基因治療產品候選藥物的孤兒藥認定資格（ODD），其中包含色素性視網膜炎GTP酶調節劑基因治療X連鎖色素性視網膜炎（XLRP）。

　　視網膜色素變性（RP）是遺傳性失明的最常見形式之一，具有三種一般遺傳模式：常染色體顯性遺傳，常染色體隱性遺傳和X連鎖。超過70％的XLRP和高達20％的所有RP病例由RPGR基因中的突變引起。由RPGR（RPGR-XLRP）突變引起的XLRP的男性通常在其生命的第一個十年中具有夜盲癥，隨后其視野逐漸減少和視力喪失。到他們的第四個十年結束時，大多數患者是法定盲。

　　MeiraGTx已經開發了一種基因治療產品，旨在將RPGR基因靶向感光細胞，以恢復RPGR-XLRP患者的視覺功能。 MeiraGTx將在2017年上半年在倫敦的Moorfields眼科醫院啟動這些患者的臨床1/2期研究。

　　MeiraGTx公司總裁兼首席執行官Alexandria Forbes博士說：“我們很高興獲得我們的XLRP基因治療產品的孤兒藥認定資格，它進一步驗證了我們的眼部基因治療管道的重要性。”

　　這標志著MeiraGTx管道中針對罕見遺傳性視網膜病變的第三種基因治療產品，獲得來自FDA的孤兒藥指定和歐洲***管理局（EMA）委員會孤兒醫藥產品（COMP）的孤兒藥指定。 MeiraGTx先前已經從FDA和COMP獲得治療具有RPE65突變的Leber先天性黑蒙癥以及由于CNGB3基因突變而導致的全色盲基因治療產品候選藥物的ODD。