Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi藥物ALN-PCS早期研究成果。這種藥物是一種被設計為靶向PCSK9酶基因產物的藥物。 PCSK9的主要生理作用是降解LDL膽固醇，通過抑制這種酶的活性，肝臟部位LDL受體活性將會明顯提高并進而降低血液中LDL膽固醇的含量從而達到治療效果。研究人員表示這種新型RNAi療法能夠幫助一些無法用現存療法治療的高膽固醇癥患者，而目前全球這種疾病的患者已經超過50萬人。
RNAi藥物的研發起始于2000年，Alnylam公司開發的GalNAc-siRNA平臺在很大程度上客服了RNAi藥物輸送困難的難題，目前公司有數項RNAi藥物處于開發階段，公司希望到2015年能有至少五項藥物取得臨床進展。
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran，靜脈制劑）于2018年8月獲美國和歐盟批準用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1......
2019年第70屆美國肝病研究協會(AASLD)年會于11月8-12日在美國波士頓舉行。美國肝病年會(TheLiverMeeting)是目前世界上最大、最具權威的肝臟病學會議，每年都有來自世界各地的9......
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極意見，支持批準RNAi藥物patisiran，用于遺傳性ATT......
今天美國生物技術公司Alnylam宣布其RNAi藥物patisiran在一個家族性淀粉樣多發性神經病變（FAP）三期臨床達到一級、二級終點，這是RNAi藥物首次在三期臨床達到主要臨床終點。這個名為Ap......
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi藥物ALN-PCS早期研究成果。這種藥物是一種被設計為靶向PCSK9酶基因產物的藥物。PCSK9的主要生理作用是降解LDL膽固醇，通過抑制這種酶的活性，肝臟......
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi藥物ALN-PCS早期研究成果。這種藥物是一種被設計為靶向PCSK9酶基因產物的藥物。PCSK9的主要生理作用是降解LDL膽固醇，通過抑制這種酶的活性，肝臟......
全球領先的RNAi藥物開發公司——Alnylam制藥8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤兒藥地位(OrphanDrugDesignation，ODD)，用于治療A型血友病患者。上周，FDA也已......