GSK及諾華獲得藍鳥生物ZL開發基因療法和CART細胞療法

　　美國生物技術公司藍鳥生物（Bluebird Bio）近日宣布分別與英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）和瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）就其專有的慢病毒載體平臺達成了全球許可協議。

　　根據協議條款，葛蘭素史克將獲得藍鳥生物慢病毒載體技術相關ZL的非獨家授權，用于開發和商業化基因療法，治療維斯科特  -奧爾德里奇綜合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS，別名：維  -奧二氏綜合征）和異染性腦白質營養不良（metachromatic leukodystrophy，MLD）。

　　這 2 種疾病均為罕見的遺傳性疾病；其中，WAS 即濕疹血小板減少伴免疫缺陷綜合征，是一種少見的 T 細胞、B 細胞和血小板均受影響的 X  -連鎖隱性遺傳性疾病，以免疫性缺陷、濕疹和血小板減少三聯癥為臨床表現。MLD 則是一種常染色體隱性遺傳性疾病，是較常見類型的腦白質營養不良，該病又名異染性白質腦病，是一種嚴重的神經退化性代謝病，是最常見的溶酶體病。

　　在另一項協議中，諾華將獲得藍鳥生物慢病毒載體技術相關ZL的非獨家授權，應用于開發和商業化嵌合抗原受體 T 細胞療法（CAR-T，包括諾華自己的抗 CD19 CAR -T 實驗性療法 CTL019），用于腫瘤治療領域。值得一提的是，就在最近，諾華也與比利時的生物技術公司 Celyad 簽署了一項非獨家協議，獲得了后者開發的一種異基因嵌合抗原受體（CAR）T 細胞技術，用于諾華 2 個未披露的腫瘤學靶標。

　　藍鳥生物是基因治療領域的先驅，該公司位于美國馬薩諸塞州，是一家處于臨床階段的生物技術公司。近年來，該公司已根據其專有的慢病毒載體技術成功建立起了涵蓋基因療法、T 細胞免疫治療技術、基因編輯技術在內的集成式產品平臺，所開發的候選產品具有應用于嚴重遺傳性疾病和癌癥領域的潛力。

　　該公司的基因治療管線項目包括：（1）Lenti-D，目前處于 II/III 期臨床開發，用于腦腎上腺腦白質營養不良（cerebral adrenoleukodystrophy，CALD）的治療；（2）LentiGlobin，目前處于 4 個臨床研究中，用于輸血依賴性β地中海貧血和重度鐮狀細胞病的治療。

　　該公司的腫瘤學管線項目基于慢病毒載體基因遞送技術和 T 細胞工程技術，專注于新穎 T 細胞免疫療法的開發，包括嵌合抗原受體 T 細胞療法（CAR-T）和 T 細胞受體療法（TCR），其先導候選產品包括 bb2121，這是一種抗 BCMA CAR -T 項目，與新基（Celgene）合作開發，目前處于 I 期臨床，用于復發性 / 難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）的治療。

　　此外，藍鳥生物開發的 megaTAL/ 歸巢核酸內切酶基因編輯技術具有應用于該公司整個管線的潛力。其管線資產如下表所示。