SangamoBioSciences血友病B基因療法SBFIX獲孤兒藥資格

　　Sangamo BioSciences在基因治療領域近年來發展十分迅速，近日美國FDA宣布，授予其鋅指磷酸酶（ZFN）介導的基因編輯技術SB-FIX—血友病B療法孤兒藥資格。Sangamo計劃在今年內開展1/2期臨床試驗，名為SB-FIX-1501。

　　Sangamo研發部門的首席執行官Geoff Nichol表示，對于此次FDA的決定，公司表示非常欣慰。SB-FIX作為鋅指磷酸酶（ZFN）介導的基因編輯技術，能夠給將凝血因子IX基因整合入患者基因組，為血友病B患者提供新型的基因治療。目前公司將首先在成人患者中開展臨床試驗，然后推進到兒童，相較于成人，兒童能從治療中取得更好的效果。值得一提的是，這是基因治療在體內應用的另一大突破。

　　FDA授予的孤兒藥資格認定是為了鼓勵那些患者少于20萬人的罕見病的藥物研發，獲得孤兒藥資格的項目，企業將會獲得一些優惠政策，例如在臨床試驗設計、藥物研發方面獲得幫助，臨床試驗稅款減低，上市申請費用減免以及獲批后長達七年的市場獨占權益等等。

　　Sangamo的體內基因編輯方法

　　SB-FIX是治療血友病B的單一療法，能夠通過基因編輯的方法，使患者穩定持續表達凝血因子IX。Sangamo公司研發的鋅指磷酸酶（ZFN）介導的基因編輯技術能夠利用白蛋白基因位，白蛋白是肝臟特定的“安全位點”，且能夠高效表達，被鋅指磷酸酶（ZFN）編輯后，能夠有效地接受治療所用的目的基因并將其表達成蛋白質。采用這一方法，患者的肝臟就能夠持續地表達凝血因子IX，達到治療水平。傳統的AAV cDNA基因療法是非整合式的，有可能隨著肝臟細胞的分裂而逐漸被“洗掉”，而Sangamo的基因編輯方法能夠將治療的目的基因穩定整合進入肝臟，持續穩定地表達。