Science頭條：治療心血管疾病和肺癌效果顯著

　　Ilaris（Canakinumab，人抗白介素-1β單克隆抗體）是由諾華開發的一種靶向阻斷白介素-1β （IL-1β）的完全人源化單克隆抗體制劑，通過阻斷IL-1β的作用并持續一段時間，從而抑制因過量產生造成的炎癥。

　　諾華開發這款藥物的模式為：先將之投入一個較小的藥物市場，然后再對其進行進一步研發，使得其能夠治療大型疾病，從而獲得巨大的收益。

　　曾被FDA認定為“罕見病治療藥物”

　　2009年6月，FDA批準Ilaris用于治療兒童（年齡≥4歲）和成人的Cryopyrin蛋白相關性周期綜合征患者（一種罕見自身免疫性疾病，美國發病率百萬分之一），并認定其為“罕見病治療藥物”。

　　2013年3月，歐盟委員會批準了Ilaris作為治療急性痛風性關節炎發作患者的用藥，用于目前已有治療方法無法治愈的急性痛風性關節炎發作的患者，是第一個被歐盟批準用于緩解痛風性關節炎癥狀發作時疼痛的單劑量、皮下給藥的生物制品。

　　2016年9月，FDA同時批準單抗藥物Ilaris的3個新適應癥，用于治療3種罕見和獨特類型的周期性發熱綜合征（也被稱為遺傳性周期性發熱[HPF]）：腫瘤壞死因子受體相關的周期性綜合征（TRAPS）、高免疫球蛋白D綜合征（HIDS）/甲羥戊酸激酶缺乏癥（MKD）、家族性地中海熱（FMF）。對于這3種疾病來說，Ilaris是唯一的獲批藥物。

　　NEJM：首次證明！抗炎藥物可以減少心血管疾病的發病

　　2011年3月，諾華登記啟動了一項大型III期研究來評估Canakinumab對炎癥性心血管病患者的療效。這項代號為CANTOS的隨機、雙盲、安慰劑對照研究超過1萬例（10061例）有過心梗史的患者，評估標準護理（服用他汀類藥物）聯合每3個月皮下注射一次不同劑量（50mg，150mg或300mg）canakinumab的療效、安全性和耐受性，主要終點是首次發生主要不良心血管事件（死亡、非致命性心肌梗死、非致命性卒中）的時間。

　　據悉，這是諾華開展的規模最大的心血管臨床試驗，迄今為止已持續超過6年。

　　8月29日，《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）上發表的研究結果顯示：與接受標準療法的患者相比，接受150mg Canakinumab的患者的主要不良心血管事件（MACE）顯著下降15%，心臟病發作的相對風險下降了24%，心血管死亡風險下降了10%，達到了主要臨床終點。這是首次直接證明抗炎藥物可以減少心血管疾病的發病。

　　《柳葉刀》：降低肺癌風險顯著，或成為一種腫瘤免疫療法

　　在這次的萬人隊列中，志愿者都沒有既往癌癥史，且C反應蛋白水平高，昭示他們的炎癥明顯，還有24%的志愿者保持著吸煙的習慣，47%的志愿者過去有吸煙史，這些都是肺癌中公認的高風險因素。因此，在一項使用盲法、事先計劃的腫瘤學安全性分析中，研究人員們發現服用300mg Canakinumab的患者，其肺癌死亡率下降了77%，患者中出現肺癌的風險降低了67%。

　　研究的負責人Paul Ridker博士表示，CANTOS的結果令人振奮，有明確證據表明除了降低膽固醇以外，靶向炎癥也能降低患者的心血管疾病風險。它甚至還可能降低肺癌風險，或開啟靶向IL-1?治療肺癌的重要腫瘤免疫療法。

　　因此，諾華已經向FDA提交了Canakinumab用于治療心臟病的上市申請，諾華全球藥物開發總監兼首席醫療官Vas Narasimhan表示，患癌風險高的心血管疾病患者應該是他們主要的目標群體。

　　價格如何？每劑高達16000美元

　　對于Canakinumab來說，目前阻礙它推廣的唯一缺點就是價格偏高，據Science報道，其價格大約在16000美元每劑，每3個月注射一次，一年4次的治療費用大約在6萬美元。心臟病專家認為，諾華公司必須降低藥物的價格，使之與現有的心臟治療更具競爭力（其他公司的降膽固醇藥物，最高的也不過1.5萬美元）。

　　英國的牛津大學的流行病學家Colin Baigent則認為，Canakinumab在肺癌領域的應用暫時還是行不通的，需要更多的工作和數據來支持。