VTX801|肝豆（WD）的基因療法值得期待

　　2019年3月20日輝瑞公司和Vivet Therapeutics（Vivet）宣布，輝瑞已收購Vivet公司15%的股權，并獲得了今后收購Vivet全部流通股的獨家選擇權。Vivet是一家新興的生物技術公司，成立于2016年，總部位于法國巴黎。Vivet專門為罕見的遺傳性代謝疾病開發新型基因療法，致力于為遺傳性肝病研發基因療法以滿足醫療亟需。

　　2017年09月29日Vivet公司旗下治療威爾遜氏病（Wilson’s Disease，WD）的基因藥物VTX801被美國和歐洲監管部門孤兒藥的稱號。輝瑞與Vivet將合作研發VTX-801V，針對WD的基因療法將具有不錯的潛力。

（來自Vivet Therapeutics官網）

　　VTX-801是一種攜帶小型功能性ATP-7B銅轉運體基因的腺相關病毒（AAV）藥物，旨在通過外源性導入銅轉運體基因恢復肝細胞銅代謝的水平，該藥物是Vivet Therapeutics首個被授予孤兒藥稱號的藥物。VTX-801極大地促進了Vivet 公司的價值，當VTX-801最終獲批進入美國和歐洲市場后，將獨霸7-10年WD患者治療的市場。

　　WD是銅轉運蛋白ATP7B基因突變引發的一種遺傳疾病，發病概率約為1/40000人。WD患者的膽臟中代謝、排除銅元素的途徑被破壞，導致組織中積累銅元素，引發組織毒性（尤其是肝臟和中樞神經毒性）。如果WD不及時治療，患者的身體將逐漸衰落并危機生命安全。生理性恢復WD患者的銅穩態是當前的治療思路，然而歐美兩國監管層都意識到這一療法在安全性和有效性上均無法滿足治療所需。

　　2019年3月20日制藥巨頭輝瑞（NYSE: PFE）宣布以高達6.05億歐元（6.87億美元）的價格收購了Vivet Therapeutics的獨家選擇權。通過這筆交易，輝瑞制藥獲得了罕見疾病基因治療開發公司Vivet 15%的股權。交易完成后，雙方將共同開發Vivet的主要候選物VTX-801。VTX-801的潛力早已在臨床前動物模型中得到證實，Vivet 與輝瑞的合作將有助于加速VTX-801的研發進程，并擴展Vivet 的其它創新技術。據悉，除了WD研發項目，Vivet還在推進針對膽汁排泄缺陷的進展性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）的肝臟靶向性基因療法，以及治療尿素循環障礙導致氨和其它有毒物質在血液中累積的瓜氨酸血癥的基因治療研究。

　　輝瑞和Vivet在肝臟定向AAV基因治療中的專業知識結合在一起，創造了為代謝疾病開發出突破性藥物的機會，WD患者的生活或將因此改變。VTX-801可以通過直接解決疾病的根本原因而為患者提供潛在的變革性治療選擇。目前，VTX-801基因療法已在臨床前模型中得到了驗證，已經被美國FDA和歐盟委員會（EC）授予孤兒藥資格，期待VTX-801基因療法能盡快安全為WD患者的健康服務。