FDA：大部分癌癥臨床試驗可不使用安慰劑對照
日前，美國FDA發布了一項新的指南草案，建議在設計癌癥臨床試驗時，安慰劑對照的試驗設計僅在特定情況下使用。這一草案的頒布是考慮到在隨機對照臨床試驗中，使用安慰劑治療血液惡性腫瘤和癌癥所面臨的倫理挑戰。 安慰劑指沒有藥理活性的惰性物質，常用于雙盲、隨機對照臨床試驗。由于這些試驗中的研究者和患者不知道患者會接受何種治療，可以降低試驗偏差的可能性，減少差異患者退出試驗的幾率，并能對試驗結果進行無偏差的評估，特別是在進行主觀評估時（例如生活質量評估）。安慰劑對照設計在維持治療、附加試驗（add-on trial）或輔助治療試驗（標準護理是監測）中可能是有效的。然而，在用于治療惡性血液病和腫瘤的在研藥物雙盲隨機試驗中使用安慰劑，卻可能帶來實際操作和倫理上的問題。 在很多情況下，由于積極治療的毒理特征，患者和研究者可以推斷出在接受哪種治療，因此使用安慰劑對照可能實際上不會起到盲法的作用。而給本可獲得標準有效治療的血液惡性腫瘤和癌癥患......閱讀全文
血液凈化技術用于癌癥疫苗迎首次臨床試驗
在全球部分地區，捐贈的血液或血小板等血液成分在輸注給患者之前，會先用紫外線和核黃素進行消毒。這種被稱為“Mirasol”的技術，能夠消滅多種病毒、細菌和寄生蟲。如今，研究人員試圖借助這一技術研發對抗癌癥的疫苗——先滅活腫瘤細胞，再將其回輸至患者體內，以期引發有益的免疫反應。他們已在小鼠和狗身上進行了
2013年FDA批準增加適應癥的20個藥品
本文是《2013年FDA批準的27個新藥匯總》的姊妹篇，增加適應癥是指在藥品說明書中增加一個適應癥條款，或者某活性成分的新劑型獲批用于一個新的適應癥，不包括擴大適應人群的年齡范圍、擴大適應疾病的嚴重程度、由二藥物改為一線藥物等。由于FDA是不把新增適應癥單獨匯總列出的，這里只是我個人整理而成，有
羅氏Tecentriq明年初有望一線治療廣泛期小細胞肺癌
今日，羅氏（Roche）旗下基因泰克 （Genentech）公司宣布，美國FDA已經接受該公司為Tecentriq（atezolizumab）遞交的補充生物制劑許可申請（sBLA），用于與化療（卡鉑和依托泊苷）相結合，作為一線療法治療廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）。FDA同時授予該申請優先審
COVID19疫苗如何起作用
目前全球有幾種疫苗正在進行大規模研究和臨床試驗，以確定它們是否能夠預防COVID-19。特朗普總統一直在暗示，疫苗可能會在10月底大選前準備好。事實真是這樣嗎？蒙塞夫·斯拉維（Moncef Slaoui）是特朗普政府“Warp Speed”行動的首席科學顧問。他在接受美國著名的廣播電臺NPR采訪時對
23andMe癌癥風險基因檢測獲FDA審批
近日，美國食品和藥品監督管理局（FDA）批準了有史以來第一款直接面向消費者的癌癥風險基因檢測項目。此次審批后，23andMe公司可以向其客戶推銷癌癥風險檢測項目，主要針對與乳腺癌、卵巢癌和前列腺癌風險相關特定變異基因的監測。 值得注意的是，此次通過審批的基因檢測項目并不是一款不需要醫生處方就
FDA公布癌癥用藥兒科研究申請材料
癌癥用藥新藥申請與生物制品許可申請，在涉及到哪些靶點時，需要同時提交兒科研究材料？ 12月12日，FDA公布指南草案癌癥用藥兒科研究材料提交指南。依據相關法案規定，從2020年8月18日開始，預期將向FDA提交新藥申請（NDA）或生物制品許可申請（BLA）的醫藥公司，對某些分子靶向腫瘤藥物開展
快來看！今年FDA發布了哪些癌癥重磅政策！
2018年余額僅剩4天 這一年里FDA發布了多項重磅政策 不過大家最關心的不外乎癌癥領域 轉化醫學網年終特別策劃 盤點2018FDA發布的十大癌癥領域重磅政策 FDA批準特定肺癌首款新療法 2月17日，FDA宣布批準阿斯利康（AstraZeneca）的腫瘤免疫療法Imfinzi（d
延長晚期乳腺癌總生存期－禮來CDK4/6抑制劑3期結果積極
禮來（Eli Lilly and Company）公司宣布，CDK4/6抑制劑Verzenio（abemaciclib）在治療HR陽性，HER2陰性晚期乳腺癌患者的3期臨床試驗中，顯著延長患者總生存期。新聞稿指出，Verzenio是第一款也是唯一一款與fulvestrant聯用，能夠顯著延長患者
楊森2代雄激素抑制劑獲FDA批準治療去勢敏感性前列腺癌
9月17日，強生旗下的楊森（Janssen）公司宣布，美國FDA已批準Erleada（apalutamide）治療轉移性去勢敏感性前列腺癌（mCSPC）。Apalutamide（阿帕他胺）是第2代非甾體雄激素受體（AR）抑制劑，它能阻斷雄激素的作用，抑制腫瘤生長。2018年2月，FDA首次批準a
GSK－阿斯利康造福卵巢癌患者－安進精準療法延續強勢表現
在ESMO 2019大會上，最受關注的研發進展之一是PARP抑制劑在卵巢癌患者中的表現。PARP抑制劑是通過抑制PARP介導的DNA損傷修復反應（DDR），殺傷癌細胞的靶向療法。利用“合成致死”原理，它們能夠在殺傷癌細胞的同時，不對健康細胞產生影響。目前，已經有4款PARP抑制劑獲得FDA批準上
美國FDA批準首個通用型CART進入臨床試驗
從事基因工程技術研發的生物制藥公司Cellectis公司宣布其通用型CAR-T療法UCART123獲得了美國FDA的批準，進入臨床試驗。這也是第一款獲美國FDA批準進入臨床試驗的此類產品。 UCART123是一種在研的細胞療法。它利用TALEN技術，對T細胞進行編輯，使之針對CD123抗原。此
Inovio獲FDA授權－開始1/2期INO3107臨床試驗
Inovio Pharmaceuticals, Inc今天宣布，美國食品藥品監督管理局（U.S. Food and Drug Administration，簡稱“FDA”）接受了其新藥研究申請，通過1/2期試驗評估其DNA藥物INO-3107對于復發性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP)的療效。RRP是一
馬斯克公司官宣：首次人體臨床試驗獲FDA批準
馬斯克表示，Neuralink正在設計一種將大腦信號轉化為行動的設備，將首先專注于兩個應用：恢復人類視力，以及幫助無法移動肌肉的人控制智能手機等設備，甚至恢復脊髓受損者的全身功能。美國特斯拉公司創始人馬斯克旗下的腦機接口公司Neuralink于當地時間5月25日宣布，已獲得美國食品藥品監督管理局（F
一線療法!禮來乳腺癌新藥獲FDA批準
日前，禮來公司（Eli Lilly and Company）宣布美國FDA批準該公司開發的Verzenio（abemaciclib）與芳香酶抑制劑構成的組合療法作為初始療法治療患有激素受體陽性（hormone receptor-positive，HR+）、人類表皮生長因子受體2陰性（human
PPAR激動劑Seladelpar－IIb期臨床失敗
2019年6月11日，PPAR激動劑的開發傳來一個壞消息，Seladelpar治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期臨床未能達到主要終點，其臨床收益劣于安慰劑。當天CymaBay的股價暴跌50%，寄予厚望卻未能如愿，不僅如此，另一款治療NASH的PPAR激動劑Elafibranor也不被看
百時美施貴寶停止Rebrozyl針對罕見血液病二期臨床試驗
當地時間6月6日，百時美施貴寶宣布停止其在研藥物Rebrozyl針對患有非輸血依賴 (NTD) β地中海貧血患者的研究計劃，并撤回了其補充生物制劑許可申請 (sBLA)。該臨床試驗之所以被停止，是因為根據當前采集的數據，百時美施貴寶無法向FDA闡明在該患者群體中Rebrozyl的收益風險狀況。
重磅！FDA今日批準近十年來首個肝癌藥物
今日，美國FDA傳來重磅消息——拜耳（Bayer）藥物Stivarga（regorafenib）獲批擴大適應癥，治療那些已使用過肝癌藥物sorafenib進行治療，但疾病依舊出現進展的肝細胞癌患者。值得一提的是，這是美國FDA在近10年來批準的首款肝癌藥物。 肝細胞癌是最常見的肝癌類型。根據美
顯著降低癌癥轉移風險，前列腺癌新藥擴大適應癥
近日，Astellas（安斯泰來）與Pfizer（輝瑞）聯合宣布，FDA批準了其抗前列腺癌新藥XTANDI（enzalutamide）的補充新藥申請（sNDA）。值得一提的是，該批準使Xtandi成為唯一一種可以用于轉移性和非轉移性去勢抵抗性前列腺癌（CRPC）的口服藥物。Xtandi于2012
英NICE推薦前列腺癌藥物Xtandi用于國家衛生系統
英國國家健康與臨床卓越研究所(NICE)10月17日發布指導草案，推薦Medivation和安斯泰來(Astellas)前列腺癌藥物Xtandi用于英國國家衛生服務系統(NHS)。 Xtandi通用名為enzalutamide，于2012年8月31日獲FDA批準，用于經激素療法及化療后癌癥
古巴癌癥免疫療法首次北美臨床試驗初步結果喜人
日前，美國羅斯威爾帕克癌癥研究所（Roswell Park Comprehensive Cancer Center）的研究人員在第19屆世界肺癌大會上公布了古巴開發的腫瘤疫苗CIMAvax在北美進行的第一項臨床試驗的初步結果。這項仍在進行的1/2期臨床試驗的初步結果表明，CIMAvax表現出良好
關于魯索利替尼的臨床評價介紹
魯索利替尼適應證包括中度或高危 MF、 原發性 MF、紅細胞增加癥后 MF 和原發性血小板增加癥后 MF。 在一項來自安德森癌癥中心( MDACC) 和 Mayo Clinic-Rochester 納入 153 例 MF 患者的Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗中，魯索利替尼的療效得到肯定，支持了其在臨床上的應
20年來首款！阿爾茨海默病新藥獲FDA完全批準
2023年1月6日，由衛材（Eisai）和渤健（Biogen）開發的阿爾茨海默病藥物lecanemab（商品名Leqembi）獲得美國FDA的有條件批準。其3期臨床試驗結果顯示，該藥物能使阿爾茨海默病患者的認知能力下降速度減慢27%。此后FDA對臨床試驗結果進行了進一步審查，以確定該藥物是否能夠
20年來首款！阿爾茨海默病新藥獲FDA完全批準
2023年1月6日，由衛材（Eisai）和渤健（Biogen）開發的阿爾茨海默病藥物lecanemab（商品名Leqembi）獲得美國FDA的有條件批準。其3期臨床試驗結果顯示，該藥物能使阿爾茨海默病患者的認知能力下降速度減慢27%。此后FDA對臨床試驗結果進行了進一步審查，以確定該藥物是否能夠
疼痛、情緒調節與安慰劑效應
在一項最新的研究中，盧森堡大學的研究者利用fMRI技術展示了安慰劑是如何強力地減輕疼痛的。神經科學家Marian van der Meulen博士補充道：“當一個人服用安慰劑時，腦掃描顯示大腦的特殊區域活動會減弱，因此疼痛會減輕。但是這其中的心理學機制了解的不多，為什么一些人的安慰劑反應比另外一
關于安慰劑的藥物效應介紹
安慰劑的效應，稱為“安慰劑效應”（placebo effect）。 據文獻報道，由病人高度信賴的醫師治療，安慰劑對胃十二指腸潰瘍的短期療效最高可達約70﹪。對惡性腫瘤患者，安慰劑對緩解某些癥狀會產生“安慰劑效應”，但對延緩生命無效。 [4] 這樣的發現為現有的醫療方法帶來了一種新的可能：利用
關于安慰劑的治療應用介紹
任何治療都有安慰劑效應。病人對醫護人員、藥物有信心，安慰劑效果就明顯；對治療消極，則影響其療效，甚至出現不良反應。如當醫生和病人都相信安慰劑有益時，用對關節無治療作用的維生素B12治療關節炎，可減輕癥狀。有時一個低活性藥也可產生明顯的療效。 除科研用藥外，醫生應避免刻意地選擇安慰劑。因為這種欺
關于安慰劑的精神作用分析
要解開安慰劑效應之謎，讓我們先來做一個簡單的實驗：對比鎮靜劑和興奮劑的效果。研究人員請了60名志愿者參加這個實驗，并為他們準備兩種藥物：藍色的藥片是鎮靜劑，紅色的是興奮劑。參與者每人隨機領取一種藥物服用，然后觀察他們是否有昏昏欲睡的癥狀。結果很明顯：服用鎮靜劑的人比服用興奮劑的人更容易出現上述癥
失戀的心痛，安慰劑就能治療
近日，科羅拉多大學博爾德分校的一項研究表明，僅僅通過安慰劑效應就能夠影響大腦中與情緒調節相關的腦區，減輕失戀帶來的痛苦。 如何從失戀的痛苦中走出？或許，做一些你認為有助于改善情緒的事就會真的帶來幫助。近日，科羅拉多大學博爾德分校的一項研究表明，僅僅通過安慰劑效應就能夠影響大腦中與情緒調節相關的
關于安慰劑的科研應用介紹
任何藥物都可產生安慰劑效應，無論好的作用和不好的作用。為確定一個藥物作用是否為安慰劑效應，科研中要用安慰劑作為對照，半數受試者給受試藥物，半數給安慰劑，理想的是醫護人員和病人均不知受試藥物和安慰劑的區別，此為雙盲法。試驗結束，比較兩制劑的效果，去除安慰劑的影響才能確定受試藥療效是否可靠。如在研究
Alkermes抗抑郁藥物三期臨床一勝兩負,美國FDA再次面臨考驗
今天愛爾蘭生物制藥公司Alkermes宣布其抗抑郁藥物ALKS5461在一個叫做FORWARD-5的臨床試驗中達到一級臨床實驗終點。該臨床試驗有407位對標準療法應答不佳的受試者，按照Montgomery-？sberg抑郁評定量表和安慰劑相比患者的抑郁嚴重程度獲得明顯改善，但沒有報道具體評分，據