近日，上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院南院風濕科葉霜團隊在新英格蘭醫學雜志(NEJM，影響因子70.67)發表短文(Correspondence)報道了該團隊最新臨床研究結果：Janus激酶(JAK)抑制劑托法替布可顯著改善MDA5陽性的早期階段的無肌病型皮肌炎-間質性肺病(ADM-ILD)患者的生存。
MDA5陽性皮肌炎是一種少見、但極其嚴重的風濕免疫疾病，除具備MDA5抗體這一血清學標志外，通常表現為特征性的皮疹、相對輕微的肌病和快速進展的間質性肺病，從而引起進行性的呼吸衰竭；6個月死亡率可高達50%。該項目的主要研究者王曉棟醫師指出：“如果風濕病中具有代表性的紅斑狼瘡如‘狼’的話，該病則似‘虎’。其在過去的十余年間主要在東亞地區報道，由于常規的免疫治療效果很差，對我們專科醫生和不幸罹患該病的患者而言，確實有‘談虎色變’之感。因此臨床迫切需要探索新的治療手段以尋求突破。”
仁濟醫院南院風濕團隊對該臨床難題經過長期不懈的努力，通過一系列生物標志物和機制研究，逐步鎖定JAK抑制劑托法替布(原適應癥為類風濕關節炎)，可望成為改善ADM-ILD患者預后的靶向藥物。本次NEJM發表的即是該團隊單中心、開放標簽臨床試驗的結果，顯示了托法替布對早期階段患者(ILD病程＜3個月，肺功能受損但FVC≥50%預測值)的臨床療效顯著：托法替布組的6個月累積生存率明顯高于基線條件匹配的歷史對照組(100%vs78%，P=0.0363)。
“我們的研究結果并不意味著已經解決了這個臨床難題，其核心的信息是要及時診斷、早期精準干預。值得警示的是，對那些已經進入到嚴重呼吸功能失代償才輾轉就治的患者，目前的死亡風險仍然居高未下。但無論如何，我們的研究進展是對解決該臨床難題、跨越重要門檻的關鍵一步”，王曉棟醫師強調。
仁濟醫院南院風濕科團隊秉承著“仁術濟世”的傳統，深耕臨床，積蓄并期待著堅實的下一步。
風濕病-間質性肺炎研究組
貫徹以患者為中心的服務理念，仁濟南院風濕科開設皮肌炎專病門診，并與呼吸科聯手建立結締組織病-間質性肺病聯合專家工作室，致力于為患者提供專業而高效的診療服務。