腎病新藥獲美國FDA突破性療法認定

　　日前，Omeros 公司宣布，該公司的主打在研藥物 OMS721 獲得 FDA 授予的突破性療法認定，治療免疫球蛋白 A 腎病 (IgA nephropathy)。OMS721 是 Omeros 公司開發的靶向甘露聚糖結合凝集素相關絲氨酸蛋白酶 -2(mannan-binding lectin-associated serine protease-2，MASP-2) 的單克隆抗體。MASP -2 是補體系統 (complement system) 中凝集素信號通路的效應酶(effector enzyme)。

　　IgA 腎病是世界范圍內最常見的原發性腎小球腎炎。大約有 10%需要腎透析的患者是 IgA 腎病患者。IgA 腎病雖然是一種慢性腎炎，但是大約 40%的患者在確診 20～30 年內會發展成有致命風險的腎衰竭。目前仍然沒有獲得 FDA 批準的 IgA 腎病療法。

　　Omeros 公司的 OMS721 是該公司開發的完全人源化 MASP -2 單克隆抗體。MASP -2 是補體系統中凝集素信號通路的效應酶，凝集素通路被認為與很多組織損傷和病理學相關。通過抑制 MASP -2 的功能，OMS721 可以阻斷一條激活補體系統的重要通路。同時，抑制 MASP -2 并不會影響到基于抗體與抗原結合的補體系統經典信號通路，因而不會影響免疫系統對外來感染的免疫反應。OMS721 可以用于治療由于補體系統活性異常導致的疾病。IgA 腎病屬于一種補體相關性腎病(complement associated renal diseases)，是 OMS721 的適應癥之一。

　　FDA 授予 OMS721 突破性療法的決定是基于它在治療 IgA 腎病的臨床 2 期試驗中的表現。在臨床 2 期試驗中，研究人員用蛋白尿指標來作為病情進展的標記物。蛋白尿指標的改善與臨床結果的改善緊密相關。試驗結果表明，在接受 OMS721 治療 12 周后，患者的尿白蛋白／肌酐比值 (albumin-to-creatinine ratios) 平均下降了 77%(p=0.026)。同時患者的 24 小時尿蛋白水平平均下降 73%(p=0.013)。這些指標改善的幅度都是在其它療法中未曾見過的。當這些數據在第 54 屆歐洲腎臟協會－歐洲透析和移植協會大會 (54th European Renal Association-European Dialysis and Transplant Association Congress) 上發布時，與會的多名歐洲、美國和亞洲管理大量 IgA 腎病患者的醫療中心代表反應非常熱烈。他們都希望能夠加入 Omeros 公司計劃中的臨床 3 期試驗。

　　“我們很高興 FDA 授予 OMS721 在治療 IgA 腎病方面的突破性療法認定，也非常感謝 FDA 對 OMS721 在治療這一疾病方面潛力的肯定，”Omeros 公司主席兼 CEO Gregory A. Demopulos 博士說：“OMS721 對 IgA 腎病患者的幫助在速度和幅度上都是前所未有的。我們期待與 FDA 緊密合作，加快它的研發進程。”