首個視神經脊髓炎譜系障礙(NMOSD)藥物！獲FDA批準
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Soliris（eculizumab），用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者的治療。NMOSD是一種罕見、嚴重的自身免疫性疾病，在毫無預警的情況下攻擊中樞神經系統，可對大腦、視神經和脊髓造成進行性和不可逆的損傷，這些損傷可能導致長期殘疾。抗AQP4抗體引發的補體激活是導致這些損傷的主要潛在原因之一，大約四分之三（73%）的NMOSD患者抗AQP4自身抗體檢測呈陽性。檢測抗AQP4自身抗體可用于NMOSD的診斷，該病主要影響女性，通常在其生命的黃金時期。 Soliris是FDA批準的第一種治療NMOSD的藥物，該適應癥通過優先審查程序獲批，同時也是Soliris獲FDA批準的第4個適應癥。目前，歐洲藥品管理局（EMA）和日本衛生勞動福利部（MHLW）也正在審查Solir......閱讀全文
首個視神經脊髓炎譜系障礙(NMOSD)藥物！獲FDA批準
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Soliris（eculizumab），用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性的視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者的治療。NMOSD是一種罕見、嚴重的自身免疫性疾病，在毫無預警
羅氏治療視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）獲FDA認證資格
瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）控股的日本藥企中外制藥（Chugai）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予實驗性抗白介素6受體（IL-6R）人源化循環抗體satralizumab（開發代碼：SA237）治療視神經脊髓炎和視神經脊髓炎譜系障礙（NMO/NMOSD）的突破性藥物資格（BTD）
視神經脊髓炎易感因素領域研究獲新進展
近日，中山大學附屬第三醫院腦病中心神經免疫邱偉、余青芬團隊等在視神經脊髓炎易感因素領域取得新進展。相關研究發表于Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry（JNNP）。邱偉教授、余青芬副研究員為該論文通訊作者，常艷宇副主任醫師、周路遙博士
簡述視神經脊髓炎
是同時或先后累及視神經和脊髓的脫髓鞘疾病。目前一般認為屬于多發性硬化的視神經脊髓型。1894年，法國醫師E.德維克首先報告，故又稱德維克氏病，在中國比多發性硬化多見。表現為雙眼視力減退，肢體無力、麻木，排尿困難等。
極后區綜合征起病的NMO譜系疾病病例分析（二）
患者2女，22歲。主因“頭暈、惡心、嘔吐17天，頭痛、右側半身麻木9天“于2019年3月8日入院。患者17天前出現頭暈，伴惡心、嘔吐、耳鳴、聽力異常；14天前出現呃逆；行眼震電圖檢查，考慮耳石癥可能，苯海拉明治療后病情減輕；9天前出現頭痛及右側面部、上下肢麻木，偶有飲水嗆咳、走路不穩。既往體健，2年
一例視神經脊髓炎譜系疾病病例分析
簡要病史43歲男性，以“右面部發麻伴頭暈20余天，頭痛2天”為主訴入院。20余天前患者被電焊光閃眼后出現右側面部發麻，至當地診所按“感冒”處理，2天后出現頭暈，表現為視物旋轉、不敢睜眼，伴呃逆、惡心、非噴射性嘔吐，嘔吐物為胃內容物，無發熱、視物重影、肢體麻木無力，就診于當地醫院，予以口服藥物（具體不
羅氏抗炎癥新藥達到3期主要終點－獲突破性療法認定
今日，羅氏（Roche）旗下的日本Chugai公司宣布，該公司開發的IL-6抗體satralizumab在治療視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）的3期臨床試驗中達到主要終點，作為單藥療法，顯著降低患者的疾病復發風險。同時，美國FDA授予該療法突破性療法認定，用于治療NMOSD/視神經脊髓炎。
阿斯利康390億美元收購“零復發率”藥物成功
10月27日，阿斯利康宣布，其長效C5補體抑制劑Ultomiris（ravulizumab）治療 抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性（Ab+） 視神經脊髓炎（NMOSD）的III期CHAMPION-NMOS D研究達到了主要終點。 NMOSD是一種罕見的自身免疫性疾病，會影響中樞神經系統，包
視神經脊髓炎的分類
視神經脊髓炎 （1）單時相病程NMO：占10-20%，歐洲相對多見，病變僅限于視神經和脊髓，視神經炎多為雙側同時受累與脊髓炎同時或相近(1 月內)發生，神經功能障礙常較復發型 NMO 重。但是生存期較長。 （2）復發型 NMO：占80%-90%，亞洲相對多見，初期多表現為單純的孤立視神經炎或
神經脊髓炎譜系障礙(NMOSD)新藥inebilizumab申請上市
Viela Bio總部位于美國馬里蘭州的蓋瑟斯堡，該公司是從英國制藥巨頭阿斯利康（AstraZeneca）旗下全球生物制品研發部門MedImmune拆分出來的一家臨床階段生物制藥公司，專注于炎癥和自身免疫性疾病領域的創新藥物開發。 近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理抗CD1
妊娠合并視神經脊髓炎病例報告2
2? 討論NMO于1894年由Devic提出，又稱Devic病。NMO的發病主要與AQP4-IgG相關。NMO患者中AQP4-IgG的陽性率為68%～91%。AQP4是一種中樞神經系統的水通道蛋白，主要表達于星形膠質細胞的足突。當AQP4-IgG與星形膠質細胞足突上的AQP4結合后，通過激活補體，最
視神經脊髓炎可能增加流產及先兆子癇風險
? 視神經脊髓炎譜系疾病（neuromyelitis optica spectrum disorder,NMOSD）——一類經常與多發性硬化相混淆的疾病，可能增加女性患者在妊娠期間流產或先兆子癇的發生幾率。相關的研究結果被發表于神經科學雜志上。[Neurology; November 18,
視神經脊髓炎的輔助檢查
磁共振成像(MRI) 1.頭顱 MRI：許多NMO患者有腦部病灶，大10%約的NMO患者腦部病灶與MS一致。其分布多與AQP4高表達區域相一致，而不符合MS的影像診斷標準。特征性病灶位于下丘腦、丘腦、三腦室、導水管、橋腦被蓋及四腦室周圍。延髓病變，常與頸髓病灶相延續。病變往往不強化。 此外假
視神經脊髓炎的病理生理
NMO病變主要累及視神經、視交叉和脊髓（胸段與頸段）。其病理改變與NMO患者的生存期有關。 脊髓病理 (1)大體病理：一般多個脊髓節段受累，通常可從胸髓波及至頸髓或腰髓。早期致死性病例可見脊髓發生腫脹和軟化；生存期較長的患者，脊髓可發生皺縮。 (2)顯微鏡下病理：脊髓腫脹軟化部位鏡下可見病
一例猖獗齲、頭痛、偏側肢體無力病例分析
病例資料?患者女，22歲，因頭痛、右側肢體無力1個月余于2012年7月入住北京協和醫院風濕免疫科。?1個月前，患者出現右側枕部針刺樣疼痛，伴右側肢體無力，癥狀逐漸加重并出現右頸部、右側肢體麻木。?當地醫院查抗核抗體（antinuclearantibody，ANA）核顆粒型1：100（+），抗SSA抗
關于視神經脊髓炎和橫斷性脊髓炎的概述
視神經脊髓炎和橫斷性脊髓炎兩個特殊綜合征，是MS最典型的發病模式，也是建立MS診斷的特異性依據。當然，以上綜合征，本身也可以是一獨立的疾病，在一段時間內MS的診斷只能是假設的。 （1）視神經炎 約有25%的MS患者（在兒童比例更大）球后或視神經炎是首發癥狀。其特點為急性發展，在數小時或數天內
日本研究發現視神經脊髓炎病因
這一發現為根治視神經脊髓炎帶來了希望 日本一個研究小組日前報告說，該小組發現了視神經脊髓炎的一個致病原因。在視神經脊髓炎患者的血液中，特定的淋巴細胞會顯著增加，從而產生破壞神經系統細胞的抗體。這一發現為根治視神經脊髓炎帶來了希望。 視神經脊髓炎是危及視神經和脊髓的疾病，患者會反復出現視
視神經脊髓炎的臨床表現
有限流行病學資料顯示，NMO的患病率是0.3-4.4/100，000，年發病率是0.05–0.4/100,000。男女均可發病，單時相 NMO 男女患病比率相等，復發型 NMO 女性發病顯著高于男性，女性/男性患病比率約為 9-12:1。平均發病年齡 30-40歲，約 10%的 NMO 患者發病
妊娠合并視神經脊髓炎病例報告1
視神經脊髓炎（neuromyelitis optica，NMO）是一種免疫介導的中樞神經系統炎性脫髓鞘疾病，主要表現為視神經和脊髓受累［1］。因該疾病以神經元細胞的壞死為特點，臨床表現多嚴重、預后常較差。妊娠合并視神經脊髓炎在臨床并不多見。浙江大學醫學院附屬杭州市第一人民醫院近期收治了1例相關病例，
視神經脊髓炎的病因及發病機制
AQP4是中樞神經系統主要的水通道蛋白，位于星形膠質細胞的足突上，AQP4是NMO-IgG的主要目標，這解釋了NMO的病灶主要位于視神經及脊髓。AQP4抗體通過血腦屏障中可通過的部分進入中樞神經系統，立即遇到星形膠質細胞并導致細胞依賴的細胞毒性反應，星形膠質細胞足突被NMO-IgG和補體降解，繼
羅氏IL6R單抗satralizumab治療NMOSD獲孤兒藥資格
瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）控股的日本藥企中外制藥（Chugai Pharma）近日宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已授予satralizumab（開發代碼：SA237）治療視神經脊髓炎（NMO）和視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）的孤兒藥資格（ODD）。satralizumab是一種實驗
一例罕見的NMOSD病例分析
打噴嚏也是病嗎？最近，Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm 雜志上發表了一篇文章，陣發性打噴嚏也是NMOSD（視神經脊髓炎譜系疾病）的一種罕見表現。難治性惡心、嘔吐、打嗝是視神經脊髓炎譜系疾病（neuromyelitis opticaspectrum disorder ，
羅氏IL6R單抗satralizumab在日本進入審查
羅氏（Roche）控股的日本藥企中外制藥（Chugai）宣布已向日本衛生勞動福利部（MHLW）提交了satralizumab（開發代碼：SA237）的新藥申請（NDA），該藥用于治療視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）。今年9月，satralizumab已被MHLW授予孤兒藥資格，此次申請將通過優
satralizumab治療視神經脊髓炎譜系障礙在美歐進入審查！
瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理單抗藥物satralizumab治療視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）青少年和成人患者的營銷授權申請（MAA）并授予了加速評估。此外，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理了satralizumab的生物制品許可申請（BLA）。
Alexion補體C5抑制劑Soliris第4個適應癥歐盟獲批！
Alexion是一家致力于罕見病新藥研發的生物制藥公司。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已批準Soliris（eculizumab）一個新的適應癥，用于抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性且伴有復發病程的視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）成人患者的治療。 此次批準，使Soliris成為了歐
FDA授予TG－Therapeutics公司2個藥物孤兒藥地位
美國食品和藥物管理局（FDA）近日授予TG Therapeutics公司2款實驗性藥物孤兒藥地位（orphan drug designation）。其一是TG-1101（ublituximab），這是一種糖基化的抗CD20單克隆抗體，開發用于視神經脊髓炎（NMO）、視神經脊髓炎譜系障礙（NMOS
Neurology：造血干細胞移植可逆轉視神經脊髓炎
在一項新的臨床研究中，來自美國西北大學費恩柏格醫學院和梅奧診所的研究人員報道造血干細胞移植可逆轉一種使人衰弱的神經系統疾病，這種稱為視神經脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病導致一半的患者在確診后5年內失明和失去行走的能力。大多數患者在接受造血干細胞移植5年后保持良好，并且能
研究揭示視神經脊髓炎相關認知功能障礙的新機制
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/10/510290.shtm
Neurology：臨床試驗造血干細胞移植可逆轉視神經脊髓炎
在一項新的臨床研究中，來自美國西北大學費恩柏格醫學院和梅奧診所的研究人員報道造血干細胞移植可逆轉一種使人衰弱的神經系統疾病，這種稱為視神經脊髓炎（neuromyelitis optica）的疾病導致一半的患者在確診后5年內失明和失去行走的能力。大多數患者在接受造血干細胞移植5年后保持良好，并且能
補體相關罕見病診療亟待規范化
“從罕見病防治全局來看，我國已從‘政策空白’階段邁入‘體系構建’的關鍵時期，成效顯著。不過，補體系統相關罕見病的研究與診療起步較晚，我們必須深入解析其機制，才能更好應對其帶來的嚴峻挑戰。通過補體日大會，我們期待匯聚全球智慧、分享診療經驗，凝聚醫療、科研、社會各界力量，為患者織密診療保障網，讓罕見