戈謝病臨床試驗聯合提案
近日，為了推進小兒Gaucher病(戈謝病)新藥的臨床研究，EMA和美國食品和藥物管理局(FDA)發布了一項聯合提案。為便于公眾咨詢，這一提案將對外開放至2014年8月31日。 這一提案不僅為了推進EMA兒科藥物研究計劃(Paediatric Investigation Plan)和FDA兒科研究計劃(Pediatric Study Plan)快速達成一致，同時也為了提高研發治療這一罕見疾病的多種藥物的可行性。 Gaucher病是以全身一些細胞內特定化學物質(葡萄糖腦苷脂)蓄積為特征的一種罕見疾病。該病的臨床表現非常寬泛，也加重了該病的嚴重程度。尤其是伴有神經學癥狀的小兒，目前的治療手段遠遠不能滿足他們的需求，因此亟需新的治療方法來減輕疾病負擔。 目前，針對該病已經有大量的藥物在研發中;然而，因為該病的罕見性......閱讀全文
10大研究中心聯合啟動新基因療法臨床試驗
美國俄勒岡衛生科學大學進行的一項新臨床實驗正在檢測一類搭乘“無害病毒快車” 到達神經細胞的治療性基因是否能夠緩解帕金森癥的癥狀。 俄亥俄和其他另外9個地點進行的為期一年的試驗步驟包括將一種叫做AAV2的失活病毒與一個能使神經細胞制造neurturin的基因配對。Neurturin是一種可能改善產多
俄羅斯質疑保護區提案法律基礎－南極海域保護提案未通過
俄羅斯代表團7月16日否決了在南極水域建立世界上兩塊最廣袤海洋保護區的提案，使得南極海洋生物資源養護委員會(CCAMLR) 25個成員國的特殊會議在德國不來梅哈芬港無果而終。 CCAMLR未能通過的這兩份提案，一份是美國和新西蘭提出的設立羅斯海230萬平方千米海洋保護區的聯合提案，保護
兩會提案：擴招博士！
“高校科學研究，博士生是主力，招生數量達不到一定規模，高校科學研究就會受到影響。”據中國青年網近日報道，全國政協委員、民進河南省委副主委、鄭州大學法學院博士生導師沈開舉已經準備好了兩份提案，其中一件是《關于高校博士招生名額制度改革的提案》。他提出了四點建議：一是廢除博士招生指標管制，還權給高校；二是
基因療法聯合PD1單抗的進擊！腦瘤臨床試驗將啟動
11月12日，Ziopharm Oncology公司公布稱，其與再生元（Regeneron）達成了臨床合作協議，將進行在研基因療法Ad-RTS-hIL-12+veledimex聯合再生元抗PD-1療法Libtayo？ （cemiplimab-rwlc）用于復發性膠質母細胞瘤（rGBM）的臨床研究
聚焦科技體制改革－每個提案都應該是“一號提案”
在全國“兩會”開幕前夕，各路媒體圍繞今年全國政協“0001號”提案提出了多種版本的猜想， “新型城鎮化建議”、“治理霧霾”等呼聲較高。但最后，大家都沒有猜對。3月2日，根據全國政協十二屆二次會議秘書處提案組公布的信息，九三學社中央提交的《關于發揮市場配置科技資源的決定性作用，讓創新活力競相迸
戈謝病雙側全髖關節置換病例報告
戈謝病（GD）是一種較常見的溶酶體儲積病，為常染色體隱性遺傳病，又稱葡萄糖腦苷脂沉積病。是由于患者巨噬細胞內缺乏溶酶體葡萄糖腦苷脂酶（GBA），致使葡萄糖腦苷脂在網狀內皮系統的巨噬細胞溶酶體內大量聚積，形成“戈謝細胞”，從而引起以顯著肝脾腫大、貧血、骨質疏松及神經系統癥狀為特征的疾病。人群中戈謝病發
脂肪酸鏈的長度或能幫助預測個體患帕金森疾病的風險
一個人是否會患上帕金森疾病或許就是一個納米級的游戲了，近日，一篇發表在國際雜志Proceedings of the National Academy of Sciences上題為“Cell models of lipid-rich α-synuclein aggregation validate
Nature－Medicine：戈謝病潛在治療靶點RIPK3
是什么原因導致重癥戈謝病(Gaucher disease)的腦損傷和炎癥?人們對導致這類疾病中腦病理學的事件，還知之甚少，當前也沒有可用的治療方法。日前，以色列魏茨曼科學院、牛津大學和劍橋大學的科學家們發現了戈謝病有關的一個新的細胞通路。這項研究成果發表在2014年1月19日的《Nature
賽諾菲口服戈謝病治療藥物Cerdelga獲英國NICE批準
法國制藥巨頭賽諾菲（Sanofi）開發的口服戈謝病治療藥物Cerdelga（eliglustat）近日在英國監管方面傳來喜訊。英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）已發布一份最終指南，推薦將Cerdelga用于英格蘭和威爾士國家衛生服務系統（NHS），作為一種常規治療藥物，用于特定1型戈謝病（
貝達藥業新藥Vorolanib與PD1聯合療法臨床試驗申請獲受理
近日，貝達藥業發布公告，全資子公司卡南吉醫藥科技（上海）有限公司收到國家藥品監督管理局簽發的《藥品注冊申請受理通知書》，卡南吉新藥Vorolanib（CM082）和上海君實生物醫藥科技股份有限公司新藥特瑞普利（JS001）擬聯合用于既往未經治療的局部進展或轉移性黏膜黑色素瘤的藥品臨床試驗申請已獲
BioNTech和輝瑞聯合研發的新冠疫苗臨床試驗獲階段性成果
7月1日晚，德國BioNTech生物公司在其官網上發布了與美國輝瑞制藥聯合進行的部分新冠候選疫苗臨床試驗取得的階段性成果。該公司稱，初步數據表明，BNT162b1的給藥劑量耐受性良好，且可產生劑量依賴性免疫原性。如獲得監管機構批準，BioNTech與輝瑞將于7月下旬在美國進行下一階段3萬人規模的
“地球已進入人類世”提案被否決
3月4日，一個由20多名地質學家組成的小組投票否決了一項結束全新世、開啟一個新紀元——人類世的提案。全新世正是我們目前所處的地質時期，始于1.17萬年前最后一個冰河時代的結束。提案中，人類世從20世紀50年代開始，標志著人類對地球的影響變得勢不可擋。該提案已經經過了十多年的正式批準程序。美國《紐約時
“地球已進入人類世”提案被否決
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/518555.shtm3月4日，一個由20多名地質學家組成的小組投票否決了一項結束全新世、開啟一個新紀元——人類世的提案。全新世正是我們目前所處的地質時期，始于1.17萬年前最后一個冰河時代的結束。提案中，
兩會在即環保提案成焦點
霧霾，霧霾，還是霧霾!為了大氣治理，2月份以來有關部門已連發6道令牌。 昨天，是2月的最后一天，我國東部地區再次被霧霾籠罩。中國氣象局新聞發言人陳振林昨日表示，2月以來的霧霾天數比常年同期偏多0.7天，與1990、2007年并列為1961年以來歷史同期第三多。 為從根本上治理空氣污
Nature子刊：南京大學胡一橋團隊開發納米顆粒，誘導癌細胞代謝損傷
營養親和力（Nutrient avidity）是驅動癌癥轉移的主要因素。為了滿足快速增殖的需求，腫瘤細胞重新編程其代謝狀態，以獲得更多的營養和加速分解代謝。幾十年來，營養饑餓一直被認為是對抗癌癥的關鍵治療策略，例如通過降低循環中的葡萄糖和脂質，或通過抗血管生成關閉營養供應。然而，很少有臨床試驗證
霍勇：腳下的泥土就是提案的分量
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/3/495361.shtm ???全國政協委員霍勇（受訪者供圖）再次當選為全國政協委員，北京大學第一醫院主任醫師霍勇感覺身上的擔子更重了。這已經是他履職全國政協委員的第十一個年頭。“前兩屆，學習了很多，
兩會簡訊|科技發展14條提案
史浩飛 受訪者供圖 擔任全國人大代表5年，談到履行職責的感受時，中國科學院重慶綠色智能技術研究院微納制造與系統集成研究中心主任史浩飛用八個字來形容：“使命光榮，責任重大”。 史浩飛仍然記得，2018年第一次作為代表履職十三屆全國人大會議時的情形。“那一年會議任務特別重，涉及到立法、選舉
環境保護部積極辦理政協提案
記者日前從全國政協十二屆二次會議上獲悉，自全國政協十二屆一次會議以來，政協委員、政協各參加單位和各專門委員會共提出提案5884件。其中，環境保護部承辦335件，承辦數量比2012年增加63%。 據了解，過去一年，圍繞加強和改善宏觀調控、加快產業結構調整、促進區域經濟協調發展、推動城鄉發展一
政協提案支招高校實驗室安全
針對近年來高校實驗室安全事故頻發狀況，中國民主同盟中央委員會在今年全國兩會上，向全國政協提交《關于打造安全和諧高校實驗環境的提案》，建議切實加強高校實驗室安全管理，打造安全和諧的高校實驗室環境。 據了解，高校實驗室事故特點有，各種實驗室類型繁多、易燃易爆物品種類多、實驗儀器設備設施多、各種實
上海首份政協提案關注食品安全
“未及時檢測出三聚氰胺，因為我國在這方面標準中，沒有對有毒有害化學物質檢測的規定。 ”首份提交至市政協的提案，昨天正式出爐。這份由市政協委員陳曉亞和全國政協委員李林聯合提交的提案，關注食品安全。提案建議，開發一種簡單快速有效的檢測方法，確保市民“吃得放心”。 “目前，本市食品安全工作做得不
歐盟公布“地平線2020”科研規劃提案
歐盟委員會11月30日公布了“地平線2020”科研規劃提案，實施時間自2014年至2020年，預計耗資約800億歐元，是第七個歐盟科研框架計劃之后歐盟的主要科研規劃。 “地平線2020”科研規劃幾乎囊括了歐盟所有科研項目，分基礎研究、應用技術和應對人類面臨的共同挑戰三大部分，其主要目的是整
新西蘭修改2012年食品標準（No.2）提案
新西蘭發出通報(通報號為G/SPS/N/NZL/495)，新西蘭初級產業部(MPI)修改2012年新西蘭(農化物最大殘留限量)食品標準(No.2)提案。 修改內容包括，在最大殘留限量標準內增加以下新定最大殘留限量：(1)當氯蟲酰胺(Chlorantraniliprole)作為一種殺蟲劑用于
思而贊獲批可用于罕見病Ⅲ型戈謝病治療
賽諾菲中國9月12日宣布：思而贊（注射用伊米苷酶）已經獲得中國國家食品藥品監督管理總局（CFDA）批準，增加慢性神經病變型（Ⅲ型）戈謝病的治療適應癥。此前，思而贊已獲批用于確診非神經病變型（I型）戈謝病的治療。該藥也是目前中國唯一獲批用于治療戈謝病的有效藥物。 戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積
ISO首次通過中國玩具增塑劑國際標準提案
2010年1月，ISO國際標準化組織玩具標準技術委員會(ISO/TC181)正式批準通過技術中心玩具室提出的玩具增塑劑國際標準提案，并設立第五工作組(WG5)-玩具增塑劑工作組，由中國擔任組長單位、負責指派組長并牽頭以中國標準為草案制定相應國際標準。這在ISO歷史上是首次由中國提案并負責起草的重
生態環境部按時辦結782件建議提案
2月27日北京報道 國務院新聞辦公室2月27日在京舉行政策例行吹風會，生態環境部副部長莊國泰在會上介紹了2018年生態環境部辦理人大代表建議和政協委員提案工作基本情況，并圍繞相關問題回答了記者提問。 莊國泰說，2018年，生態環境部共承辦建議提案782件，均已在規定時間內辦結，實現主辦件溝通率
德國聯邦內閣通過研發稅收抵免提案
德國聯邦教研部近日消息，聯邦內閣通過了在稅收優惠方面支持研發的提案，主要針對企業的研發人力成本，適用于所有在德開展研發的企業，并將于2020年1月1日正式實施。 德國是目前36個OECD（經濟合作與發展組織）成員國中5個還沒有實施通過稅收優惠支持研發的國家之一。BMBF部長表示，該提議早已于去
賀林院士兩會提案：遺傳咨詢勢在必行
3月9日，萬眾矚目的全國兩會還在熱烈進行中，來自各行各業的代表和委員們針對當前亟待解決的問題提出自己的建議或意見，精彩紛呈。醫藥健康方面，除了醫改、藥物招標、醫患關系等“常規”提案外，近兩年，基因測序相關的提案也多次被提及。隨著高通量測序技術的發展，以及國內政策、市場的放開，某些與基因測序相關的
政協公開提案65件涉及中醫藥
全國政協十一屆四次會議3月13日閉幕。記者了解到，截至當日中午12時，在政協會議提案中心公開的3475件提案中，有65件提案關于中醫藥和民族醫藥，內容涉及中醫藥立法、服務體系建設、教育、產業、文化等。 截至3月8日下午2時，今年全國政協會議共收到提案5762件，經審
仿生納米粒子，特異性干擾腫瘤代謝
營養貪婪是腫瘤最顯著的特征之一。然而，營養剝奪產生的臨床益處有限。戈謝病是一種遺傳性代謝紊亂，細胞產生膽固醇-葡萄糖苷，膽固醇-葡萄糖苷在溶酶體中積累，導致細胞損傷。 2024年5月13日，南京大學胡一橋團隊在Nature Nanotechnology 在線發表題為“Nanoparticles
Matreya葡萄糖腦苷標準品在戈謝病研究的應用
葡萄糖腦苷（Glucocerebroside，葡萄糖基神經酰胺）是皮膚脂質的主要成分，在層狀體的形成和維持水滲透性屏障中起重要作用。葡萄糖腦苷是乳糖神經酰胺的生物合成前體，是許多中性寡糖脂和神經節苷脂的骨架。它存在于植物、真菌和動物中，是植物中含量最豐富的鞘糖脂之一。葡萄糖腦苷往往集中在脂質筏的質膜