最熱的基因編輯技術有難了：或可引發強烈免疫反應！
隨著基因領域研究的不斷深入，基因編輯技術在醫學治療方面被寄予厚望。而在基因編輯中，CRISPR基因編輯技術以其快速、高效、自由度高被稱為“基因魔剪”。而在過去的時間內，CRISPR也不辜負我們的期望，讓我們看到了又一個突破。 然而近日，來自于斯坦福大學兒科血液學家Matthew Porteus和Kenneth Weinberg領導的研究小組卻發現了CRISPR-Cas9一個可能導致治療失敗的致命缺點：導致自身免疫！ 而在今日一早，《Nature》也就這篇報道發表了自己的看法。 最新的研究表明：人體中普遍存在Cas9的抗體！ 由Matthew Porteus領導的研究團隊在最新的研究中發現：在70%的人群中，都發現了Cas9的蛋白同源抗體，而超過一半的人都存在其同源物的抗原特異性T細胞！這個結果意味著：人體中本身就存在著Cas9蛋白的體液免疫和細胞免疫，而如果使用CIRSPR—Cas9進行治療，其治療效果不一定如同人們......閱讀全文
最熱的基因編輯技術有難了：或可引發強烈免疫反應！
隨著基因領域研究的不斷深入，基因編輯技術在醫學治療方面被寄予厚望。而在基因編輯中，CRISPR基因編輯技術以其快速、高效、自由度高被稱為“基因魔剪”。而在過去的時間內，CRISPR也不辜負我們的期望，讓我們看到了又一個突破。 然而近日，來自于斯坦福大學兒科血液學家Matthew Porteus
基因編輯精準修復免疫細胞
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517234.shtm 發生突變的T細胞不能殺死由EB病毒誘導的B細胞（紅色），這會導致其他免疫細胞流入感染區域，阻斷血管（中心）。圖片來源：拉杰維斯基實驗室一些遺傳性基因缺陷會導致過度的免疫反應，
基因編輯精準修復免疫細胞
一些遺傳性基因缺陷會導致過度的免疫反應，這可能給患者帶來致命傷害。在一項最新研究中，德國科研團隊借助CRISPR-Cas9基因編輯工具，糾正了這些缺陷，使免疫反應正常化。相關研究論文發表于2日出版的《科學·免疫學》雜志。家族性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥（FHL）是一種罕見的免疫系統疾病，通常發生在
瘤內基因編輯提升腫瘤免疫療法效果
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/5/500769.shtm過繼T細胞轉移（adoptive T-cell transfer，ACT）療法是極具前景的腫瘤免疫療法，但對實體瘤效果欠佳。針對這一問題，中國科學院過程工程研究所（以下簡稱過程工程所）
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表
靶向基因編輯敲除免疫檢查點——腫瘤免疫治療新策略
中國科學院動物研究所王皓毅團隊在Frontiers of Medicine 發表封面文章《利用CRISPR/Cas9在CAR-T細胞中敲除免疫檢查點LAG-3》(標題原文：CRISPR-Cas9 mediated LAG-3 disruption in CAR-T cells)，聚焦靶向基因編輯
美研究稱編輯特定基因可使人對艾滋免疫
新浪科技訊 北京時間7月2日消息，據美國《連線》雜志網站報道，愛滋病目前仍然是一種無法完全治愈的絕癥，但科學家們此前卻發現有人天生就具備HIV抗體。美國科學家日前稱，通過“編輯”人體的某些特定基因，他們目前已經找到一個可以使得所有人都獲得愛滋病免疫力的新方法。 “編輯”基因將使人們
Science：受基因控制的免疫反應
對于同種病原體，為何我們人體的免疫系統會做出不同的應答反應呢？來自麻省理工和哈佛大學Broad研究院，加州大學等處的研究人員近期完成了三百多個健康個體T細胞表達分析研究，從中找到了一些特殊的作用模式，也許能用于回答這一問題。 這一研究成果公布在9月12日Science雜志上。 很早科學家們就
什么是基因編輯
"公眾對轉基因擔心的并不是基因技術，關鍵是轉基因的“轉”，現在通過基因測序研究已發展出基因編輯技術，可根據需要對原來的基因進行重新編輯，它可以不轉任何新的基因，也能產生很好效果。中國今后將在進一步開展轉基因研究的同時，積極推動基因編輯技術研究"。大媽連基因編輯都知道，真是厲害啊。既然提到這個，我就來
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯的好處
優點：由于基因技術在生物工程中的特殊作用，基因技術革命是繼工業革命、信息革命之后對人類社會產生深遠影響的一場革命。它在基因制藥、基因診斷、基因治療等技術方面所取得的革命性成果，將極大地改變人類生命和生活的面貌。同時，基因技術所帶來的商業價值無可估量。從事此類技術研究和開發企業的發展前景無疑十分廣闊。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯專家亓磊：人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊
DNA堿基編輯:基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技
DNA堿基編輯：基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技術領
PNAS：免疫細胞基因編輯給癌癥和艾滋病帶來希望
人類中的很多突變都與基因突變相關。例如，白化病是因為酪氨酸酶基因上的點突變導致酪氨酸酶功能異常，從而導致了黑色素合成障礙。還有一些病癥涉及到多種基因突變導致的功能障礙。如果能夠使用某種精確的基因編輯方法，修補這些基因突變，從理論上講，就可以一定程度緩解病情。而人類T細胞的基因突變導致其功能異常，
基因編輯技術新突破，有望修復遺傳性免疫缺陷病癥
據外媒消息，科學家已經開發出一種新的方法來修復遺傳性免疫缺陷病癥——X 連鎖慢性肉芽腫病（X-CGD）患者造血干細胞中的缺陷基因。科學家將修復的干細胞移植到小鼠體內，這些干細胞會發育成具有正常功能的白細胞，這也證明可以使用這一方法治療患有 X-CGD 疾病的患者。 X-CGD 是一種治療選擇有
基因編輯讓嬰兒免疫艾滋病：意義不大，代價卻很大
CRISPR-Cas9基因編輯技術發展至今只有短短幾年的時間。從一開始的引導RNA序列的設計、脫靶風險的評估分析等基因組水平上的研究，到近兩年逐漸有科學家將此技術引入模式動物或者胚胎，對于一項醫療技術來說，仍然處于非常不成熟的階段。今年在Nature method上發表的一篇文章“Unexpec
盤點基因編輯新利器
CRISPR-Cas9工具讓科學家幾乎能隨意改變基因組。人們稱贊它比以往的技術明顯更簡單、更廉價及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的實驗室中大放光彩，并帶來了一些醫學和基礎研究的新應用。 但該技術也有其局限性。美國加州大學圣地亞哥分校生物工程師Prashant Mali指出，它擅長到
基因編輯的精準“剪刀”
在中國科學院干細胞與再生醫學創新研究院一樓科普平臺里，展示著幾項最新研究成果。在干細胞藥物、再生醫學、解密衰老等項目中，幾個小試劑盒顯得有些單薄，卻有重要的價值和意義。“這是一種能夠快速檢測新冠病毒的試劑盒，與傳統的檢測方法相比，它不需依賴復雜的儀器設備，更便捷、更簡單、更快速。大家都做過核酸檢
基因的體外編輯介紹
由于體內的細胞發生變異，功能失調甚至癌變，一種簡單的方法是“修復”體外的細胞，然后將其注入體內，以恢復最初受損的功能。最典型的例子是近年來流行的CAR-T技術（在體外用病毒轉染T細胞，使其能夠識別腫瘤表面的某些蛋白質），以及在體外編輯干細胞。這種方法的優點是可以管理的。畢竟，編輯是在身體之外進行的。
基因編輯技術是什么
基因編輯技術不斷發展，到現在已發展到第三代基因編輯技術。第三代基因技術CRISPR/Cas克服了傳統基因操作的周期長、效率低、應用窄等缺點。作為一種最新涌現的基因組編輯工具，CRISPR/Cas能夠完成RNA導向的DNA識別以及編輯。通過一段序列特異性向導RNA分子（sequence- specif
如何看待基因編輯技術
基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技術自問世以來，就有著其它基因編輯技術無可比擬的優勢，技術不斷改進后，更被認為能夠在活細胞中最有效、最便捷地“編輯”任何基因。
基因編輯工具的開發
基因編輯已經被越來越廣泛的用于生物學的研究和應用當中，例如合成生物學，基因治療，藥物靶點發現，mRNA剪接，蛋白定向進化等等。我們在使用各種各樣的基因編輯工具時，不禁感嘆這些工具是多么的精巧絕倫。但科研人員發現基因編輯工具，改進這些工具的功能、效率并非易事。高效、精準、便捷的基因編輯工具，一直是人們
四問“基因編輯嬰兒”
“首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒”一石激起千層浪。記者注意到，兩天來，科學界、法學界不少人對上述基因編輯嬰兒行為提出質疑。有專家認為，基因編輯對人類獲益有限，而風險是長遠和不可預期的。一些法學界人士也指出，所謂的“基因編輯嬰兒”涉嫌違法。 1問 “基因編輯”技術難度如何？ 中科院院士：是一項門
基因編輯的執行手段
1）基因敲除：如果想使某個基因的功能喪失，可以在這個基因上產生DSB，非同源末端連接（NHEJ）修復的過程中往往會產生DNA的插入或刪除（indel），造成移碼突變，從而實現基因敲除。 2）特異突變引入：如果想把某個特異的突變引入到基因組上，需要通過同源重組來實現，這時候要提供一個含有特異突變同源
超小型編輯器實現動物高效基因編輯
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/3/519726.shtm
基因編輯專家亓磊：未來人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊