給基因編輯做“體檢”：讓脫靶無處隱藏
研究人員在觀察胚胎培養情況。 中科院神經科學研究所供圖 “漸凍人”（運動神經元癥）、“玻璃娃娃”（成骨不全癥 ）、“月亮孩子”（白化病）、地中海貧血……各種各樣的罕見病一直因發病率低而缺乏有效的治療方案，給患者和家庭帶來無限的痛苦。 據統計，全球有7000多種罕見病，其中80%的罕見病是單基因遺傳病。近年來，隨著基因編輯技術的逐漸成熟，基因治療被人們寄予厚望。 然而，基因治療的風險不可低估，其中“脫靶效應”是基因編輯技術最大的風險來源。 近日，中科院神經科學研究所、腦科學與智能技術卓越創新中心楊輝研究組與中科院馬普計算生物學研究所、中國農科院深圳農業基因組研究所及美國斯坦福大學團隊合作，開發出一種名為GOTI的全新的檢測基因編輯工具脫靶技術。該技術可精準客觀地評估基因編輯工具的脫靶率。該研究于3月1日在線發表于《科學》。 難題： 如何有效檢測基因編輯工具的安全性 CRISPR/Cas9是廣受關注的新一代......閱讀全文
先進科學：基因編輯如何擺脫“脫靶”困擾
基因組編輯技術是當前生命科學研究的前沿領域。在多種不同的基因組編輯方法，以CRISPR/Cas9系統最為便捷、高效，應用也最廣泛。 但CRISPR技術存在的脫靶效應依舊是影響其能否廣泛應用的主要限制因素，如何正確評估、檢測脫靶效應，并提出相應的策略降低脫靶效應，是當前基因編輯研究領域的重要研究
新技術可靈敏檢測基因編輯是否脫靶
基因編輯的“子彈”如果沒有命中目標，就會產生脫靶效應，可能會導致諸如癌癥等不良的基因變異。這種風險讓人們對這種新的技術手段望而卻步。近日，中國科學院神經科學研究所與國內外研究機構的研究者們合作開發了一種被命名為GOTI的技術，能夠準確、靈敏地檢測到基因編輯方法是否會產生脫靶效應，使基因編輯技術向
給基因編輯做“體檢”：讓脫靶無處隱藏
?研究人員在觀察胚胎培養情況。 中科院神經科學研究所供圖 “漸凍人”（運動神經元癥）、“玻璃娃娃”（成骨不全癥 ）、“月亮孩子”（白化病）、地中海貧血……各種各樣的罕見病一直因發病率低而缺乏有效的治療方案，給患者和家庭帶來無限的痛苦。 據統計，全球有7000多種罕見病，其中80%的罕見病是單基因
Nature子刊：巧解基因編輯脫靶問題
科學家們發現，只需要對一種強力基因編輯工具作一個簡單的改動，就能大大提高它的特異性。 在合成蛋白CRISPR-Cas RNA引導性核酸酶(RNA-guided nucleases，RGNs)中，引導性RNA(gRNA)是一個重要的組分。麻省總醫院(MGH)的研究人員發現，對gRNA的長
世界首次證實單堿基基因編輯存在脫靶效應
基因編輯技術越來越火，然而針對基因編輯工具最大的風險——脫靶效應，一直以來缺乏良好的檢測工具。記者從中科院神經科學研究所獲悉，其團隊與多家機構合作完成的研究，建立了一種在精度、廣度和準確性上遠超越之前的基因編輯脫靶檢測技術，這一技術首次證實：近年來興起的單堿基編輯技術有可能導致大量無法預測的脫靶
基因編輯會議召開在即指點如何避免脫靶效應
生物谷主辦的第四屆基因編輯與臨床應用研討會將于2017年6月9-10日于上海召開。 本屆會議的主題為基因編輯對于疾病的精準治療。 對于基因編輯技術對于生命科學以及醫學研究領域所帶來的突破， 我們毋庸置疑。 但是未來如果基因編輯技術用于疾病治療， 我們必須考慮這一技術的安全性問題。 5月30日，
基因科學和醫學領域的新學科——脫靶基因組編輯
隨著基因組編輯技術的不斷發展，基因組編輯設計過程中的非特異性基因突變導致的脫靶效應形成了一門新的基因科學學科和醫學學科。基因編輯和檢測方法，基因改變的解析方法或對照參考的不同，使基因組編輯發生脫靶效應，從而導致不同程度的短期和長期副作用，毒性或動力學改變。對基因組編輯產生的直接或間接的動態脫靶效
David－Liu團隊發表新型基因編輯工具，有效減少脫靶效應
目前，CRISPR–Cas9基因編輯工具雖然可以輕松地改變基因組，但其容易導致脫靶效應等意想不到的編輯后果。為更好地控制基因編輯的進行，科學家們在開發不同的替代方法方面進行了不懈的努力。 2019年10月21日，單堿基編輯技術開創者、Broad研究所David Liu教授研究團隊在頂級學術期刊
證實CRISPR/Cpf1基因組編輯幾乎沒有脫靶效應
作為CRISPR基因組編輯的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性質而引起人們的廣泛關注。它只需要單個RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而組裝更加簡單；它的交錯切割模式可能促進利用所需的序列替換現有的DNA序列；它識別富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相對于Cas9識別的富含鳥嘌呤的序
基因編輯新進展:－關鍵酶消除CRISPRCas技術脫靶效應
近來全球興起的CRISPR-Cas編輯技術是基于細菌和古細菌天然防御機制的一項技術。與真核生物體內的RNA干擾過程極為相似，CRISPR-Cas 技術能夠特異性切割核酸片段，不過該技術也有可能發生非特異性切割，引起基因組非靶向位點的突變，這一問題越來越受到科研人員的關注。 CRISPR
完美基因編輯:－新方法可消除CRISPRCas的脫靶效應
前段時間，麻省理工的研究人員發現基因編輯工具CRISPR-Cas系統具有脫靶效應。近日，這個研究小組的負責人張峰教授表示，他們已經找到了影響CRISPR-Cas系統精確度的關鍵因素，這一發現將使該系統在人類細胞中的應用更安全。目前，這一研究發表在Nature Biotechnology上。
降DNA剪切速度增強基因編輯特異性，脫靶指數降低3000倍
近日，一項近日發表于Nature Biotechnology的題為“Enhancing gene editing specificity by attenuating DNA cleavage kinetics”研究中，來自Sangamo Therapeutics， Inc.公司的研究人員在Ed
CRISPRCas9基因編輯系統在靈長類中不會導致明顯脫靶效應
CRISPR-Cas9基因編輯系統已被廣泛應用于生物和醫學研究，研究人員正在嘗試利用這一系統進行人類疾病的基因治療。然而，CRISPR-Cas9系統在臨床前的安全性卻缺少全面的評估。之前有研究表明，CRISPR-Cas9系統在小鼠中會造成大量脫靶突變。此外，對細胞系的研究發現，Cas9編輯細胞的
DNA堿基編輯器或能誘導大量脫靶RNA突變！
DNA堿基編輯方法能夠直接在基因組DNA中進行點突變的校正，同時并不會產生任何雙鏈的斷裂（DSBs，double-strand breaks），但潛在的脫靶效應常常限制了這些方法的應用，腺相關病毒（AAV）是DNA編輯基因療法中最常用的傳遞系統，由于這些病毒能夠在體內持續維持基因表達的功能，因此
兩種新方法能增強基因編輯精準度可避免“脫靶效應”
美國科學家發現，較短的向導核糖核酸和Cas9核酸內切酶二聚體均能提高基因編輯技術精準度，可對基因組進行更加準確的編輯和修飾。相關結果近期發表于《人類基因療法》雜志上。 多種細菌和古細菌中存在很多成簇的、規律間隔的短回文重復核糖核酸序列（CRISPR）和CRISPR相關基因（Cas genes）
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表
遺傳發育所－個體水平發現單堿基編輯系統存在脫靶效應
人類遺傳疾病和農作物農藝性狀很多情況下是由基因組中的單個或少數核苷酸的突變引起的。因此，基因組中關鍵核苷酸變異的鑒定與定向修正是人類遺傳疾病治療及動植物育種的重要方向。基因組編輯工具單堿基編輯器的開發，為定向編輯和修正基因組中的關鍵核苷酸變異提供了重要工具，展現了其在遺傳疾病治療與動植物新品種培
通過計算模型預測先導編輯效率及脫靶率，拓展應用前景
CRISPR基因編輯技術自問世以來，就展現出無可比擬的優勢，并深刻改變了基因編輯領域乃至整個生命科學的研究模式。近年來，基于CRISPR系統開發的先導編輯（Prime Editing，PE）引起科學家們的關注，有望引領基因編輯的全新變革。 先導編輯是由劉如謙（David Liu）實驗室于201
基因測序技術升級檢測CRISPR脫靶效應
政府主導致效率低 2014年末，習近平總書記前往鎮江視察時發表過如下言論：“一些大醫院始終處于‘戰時狀態’的狀況需要改觀。”新醫改啟動至今已是第七年，但因患者在大醫院高度擁堵造成的看病難、看病貴卻絲毫不見緩解，反而有所加劇，習總書記所指出的，正是這一輪醫療衛生體制改革最亟需解決的問題。 相關
科學家首次證實線粒體堿基編輯器的脫靶效應
?脫靶檢測技術工作流程。中國農科院供圖? ? 日前，中國農業科學院深圳農業基因組研究所左二偉團隊與國內其他科研單位合作，首次證實線粒體堿基編輯器（DdCBE）會導致核基因組嚴重的脫靶效應，因而醫學應用存在嚴重的安全風險。該研究對研發高效安全的線粒體堿基編輯器具有指導意義。相關研究成果在線發表在《
“基因魔剪”有了脫靶突變檢測系統
據英國《自然》雜志9月12日在線發表的一項基因編輯學研究，歐洲與美國科學家團隊報告稱：針對CRISPR-Cas9基因組編輯的全基因組脫靶效應的高效檢測系統，在小鼠身上完成了測試。該研究成果將促進基因組編輯從研究到臨床的轉化。 CRISPR-Cas9基因組編輯技術有“基因魔剪”之稱，被認為是人類
DNA堿基中產生靶向變化的堿基編輯器－誘導廣泛的脫靶
在一項新的研究中，來自美國麻省總醫院、哈佛醫學院和哈佛大學陳曾熙公共衛生學院的研究人員報道近期開發的幾種在單個DNA堿基中產生靶向變化的堿基編輯器能夠在RNA中誘導廣泛的脫靶效應。他們還描述了對堿基編輯器變體進行基因改造可顯著降低RNA編輯的發生率，這同時也會增加在靶DNA編輯的精確度。相關研究
楊輝組/高彩霞組發現單堿基編輯系統存在嚴重脫靶效應
2016年，David Liu團隊在 Nature 期刊上首次報道了基于胞嘧啶脫氨酶APOBEC1（能催化C脫氨基變成U，而U在DNA復制過程中會被識別成T）和尿嘧啶糖基化酶抑制劑UGI（能防止尿嘧啶糖基化酶將U糖基化引起堿基切除修復）的單堿基編輯工具（BE3）首次實現可以在不引入DNA雙鏈斷裂
什么是基因編輯
"公眾對轉基因擔心的并不是基因技術，關鍵是轉基因的“轉”，現在通過基因測序研究已發展出基因編輯技術，可根據需要對原來的基因進行重新編輯，它可以不轉任何新的基因，也能產生很好效果。中國今后將在進一步開展轉基因研究的同時，積極推動基因編輯技術研究"。大媽連基因編輯都知道，真是厲害啊。既然提到這個，我就來
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯的好處
優點：由于基因技術在生物工程中的特殊作用，基因技術革命是繼工業革命、信息革命之后對人類社會產生深遠影響的一場革命。它在基因制藥、基因診斷、基因治療等技術方面所取得的革命性成果，將極大地改變人類生命和生活的面貌。同時，基因技術所帶來的商業價值無可估量。從事此類技術研究和開發企業的發展前景無疑十分廣闊。
基因編輯專家亓磊：人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊